Long-term safety and dose escalation of intracerebroventricular CLN5 gene therapy in sheep supports clinical translation for CLN5 Batten disease

绵羊脑室内 CLN5 基因治疗的长期安全性和剂量递增支持 CLN5 巴顿病的临床转化

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作者:Nadia L Mitchell, Samantha J Murray, Martin P Wellby, Graham K Barrell, Katharina N Russell, Ashley R Deane, John R Wynyard, Madeleine J Palmer, Anila Pulickan, Phillipa M Prendergast, Widler Casy, Steven J Gray, David N Palmer

Trial registration

https://clinicaltrials.gov/, identifier NCT05228145.

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