Effective CRISPR/Cas9-mediated correction of a Fanconi anemia defect by error-prone end joining or templated repair

通过易出错的末端连接或模板修复，有效利用 CRISPR/Cas9 介导的范康尼贫血缺陷修复

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作者：Henri J van de Vrugt, Tim Harmsen, Joey Riepsaame, Georgina Alexantya, Saskia E van Mil, Yne de Vries, Rahmen Bin Ali, Ivo J Huijbers, Josephine C Dorsman, Rob M F Wolthuis, Hein Te Riele
期刊：Scientific Reports影响因子：3.800
时间：2019起止号：2019 Jan 25;9(1):768.
doi：10.1038/s41598-018-36506-w研究方向： 心血管
疾病类型： 贫血

Conclusion

DNA repair defects associated with FANCF deficiency do not prohibit CRISPR/Cas9 gene correction. Our data provide a solid basis for the application of pre-clinical models to further explore the potential of gene editing against FA, with the eventual aim to obtain therapeutic strategies against bone marrow failure.

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