Hum Gene Ther

期刊全称Hum Gene Ther
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期刊相关文献 (42)

Deep Intronic SVA_E Retrotransposition as a Novel Factor in Canavan Disease Pathogenesis

深内含子SVA_E逆转录转座是卡纳万病发病机制中的一个新因素

期刊:Hum Gene Ther
影响因子:3.900
doi:10.1089/hum.2025.006.
Melina Weiß,Mareike Selig,Johannes Friedrich,Anna Wierczeiko,Stefan Diederich,Helen Sigel,Janna Bredow,Florian S Eichler,Amanda Nagy,Denise Seyler,Laura Holthöfer,Susanne Gerber,Susann Schweiger,Matthias Linke,Annette Bley
发表日期：2025
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Lentiviral Vector-Mediated Ex Vivo Hematopoietic Stem Cell Gene Therapy for Mucopolysaccharidosis IVA Murine Model

慢病毒载体介导的体外造血干细胞基因治疗粘多糖贮积症IVA小鼠模型

期刊:Hum Gene Ther
影响因子:3.900
doi:10.1089/hum.2024.094
Betul Celik ，Estera Rintz ，Nidhi Sansanwal ，Shaukat Khan ，Brian Bigger ，Shunji Tomatsu
发表日期：2024
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The Implication of Hinge 1 and Hinge 4 in Micro-Dystrophin Gene Therapy for Duchenne Muscular Dystrophy

铰链区1和铰链区4在杜氏肌营养不良症微型肌营养不良蛋白基因治疗中的作用

期刊:Hum Gene Ther
影响因子:3.900
doi:PMC10210230
Lakmini P Wasala，Thais B Watkins，Nalinda B Wasala，Matthew J Burke，Yongping Yue，Yi Lai，Gang Yao，Dongsheng Duan
发表日期：2023
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The Degree of Adeno-Associated Virus-Induced Retinal Inflammation Varies Based on Serotype and Route of Delivery: Intravitreal, Subretinal, or Suprachoroidal

腺相关病毒引起的视网膜炎症程度因血清型和给药途径（玻璃体内注射、视网膜下注射或脉络膜上注射）而异。

期刊:Hum Gene Ther
影响因子:3.900
doi:PMC10282814
Luke A Wiley，Timothy M Boyce，Emily E Meyering，Dalyz Ochoa，Katie M Sheehan，Edwin M Stone，Robert F Mullins，Budd A Tucker，Ian C Han
炎症/感染
毒理研究
Immunology/Inflammation
炎症
发表日期：2023
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Development of an Inducible, Replication-Competent Assay Cell Line for Titration of Infectious Recombinant Adeno-Associated Virus Vectors

开发一种可诱导的、具有复制能力的检测细胞系，用于感染性重组腺相关病毒载体的滴度测定

期刊:Hum Gene Ther
影响因子:3.900
doi:10.1089/hum.2022.001
Zion Lee,Min Lu,Eesha Irfanullah,Morgan Soukup,Daniel Schmidt,Wei-Shou Hu
细胞生物学
毒理研究
发表日期：2023
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Quantitation of Residual Host Cell DNA in Recombinant Adeno-Associated Virus Using Droplet Digital Polymerase Chain Reaction

利用液滴数字聚合酶链式反应定量重组腺相关病毒中残留宿主细胞DNA

期刊:Hum Gene Ther
影响因子:3.900
doi:10.1089/hum.2023.006
Kiyoko Higashiyama ,Yuzhe Yuan ,Noriko Hashiba ,Kyoko Masumi-Koizumi ,Keisuke Yusa ,Kazuhisa Uchida
发表日期：2023
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Direct Comparison of Epifluorescence and Immunostaining for Assessing Viral Mediated Gene Expression in the Primate Brain

直接比较落射荧光法和免疫染色法在评估灵长类动物脑内病毒介导的基因表达中的应用

期刊:Hum Gene Ther
影响因子:3.900
doi:10.1089/hum.2022.194
Tierney B Daw ,Hala G El-Nahal ,Michele A Basso ,Elizabeth J Jun ,Alex R Bautista ,R Jude Samulski ,Marc A Sommer ,Martin O Bohlen
发表日期：2023
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In Vivo Hematopoietic Stem Cell Gene Therapy for SARS-CoV2 Infection Using a Decoy Receptor

利用诱饵受体进行SARS-CoV-2感染的体内造血干细胞基因治疗

期刊:Hum Gene Ther
影响因子:3.900
doi:PMC9063208
Hongjie Wang，Chang Li，Adebimpe O Obadan，Hannah Frizzell，Tien-Ying Hsiang，Sucheol Gil，Audrey Germond，Connie Fountain，Audrey Baldessari，Steve Roffler，Hans-Peter Kiem，Deborah H Fuller，André Lieber
新冠
细胞生物学
发育与干细胞
干细胞
SARS-CoV-2
细胞基因治疗
发表日期：2022
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Efficient and Precise Processing of the Optimized Primary Artificial MicroRNA in a Huntingtin-Lowering Adeno-Associated Viral Gene Therapy In Vitro and in Mice and Nonhuman Primates

在体外、小鼠和非人灵长类动物中，高效、精确地处理优化的初级人工微RNA，用于降低亨廷顿蛋白水平的腺相关病毒基因治疗。

期刊:Hum Gene Ther
影响因子:3.900
doi:PMC10112875
Wei Wang，Pengcheng Zhou，Xin Wang，Fen Chen，Emily Christensen，Jeffrey Thompson，Xiaoqin Ren，Adrian Kells，Lisa Stanek，Todd Carter，Jay Hou，Dinah W Y Sah
Human
Viral
Primate
毒理研究
发表日期：2022
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A Modified Arrestin1 Increases Lactate Production in the Retina and Slows Retinal Degeneration

一种修饰的 Arrestin1 可增加视网膜中乳酸的产生并减缓视网膜退化。

期刊:Hum Gene Ther
影响因子:3.900
doi:10.1089/hum.2021.272
Tiffany S Nelson ,Chiab Simpson ,Frank Dyka ,Astra Dinculescu ,W Clay Smith
发表日期：2022
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