Preferential expression of SCN1A in GABAergic neurons improves survival and epileptic phenotype in a mouse model of Dravet syndrome

GABA 能神经元中 SCN1A 的优先表达可改善 Dravet 综合征小鼠模型的生存率和癫痫表型

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作者:Ana Ricobaraza, Maria Bunuales, Manuela Gonzalez-Aparicio, Saja Fadila, Moran Rubinstein, Irene Vides-Urrestarazu, Julliana Banderas, Noemi Sola-Sevilla, Rocio Sanchez-Carpintero, Jose Luis Lanciego, Elvira Roda, Adriana Honrubia, Patricia Arnaiz, Ruben Hernandez-Alcoceba

Key messages

Adenoviral vectors can deliver the SCN1A cDNA and are amenable for targeting. An adenoviral vector displaying an ErbB4 ligand in the capsid does not target GABAergic neurons. A hybrid promoter allows preferential expression of transgenes in GABAergic neurons. Preferential expression of SCN1A in GABAergic cells is therapeutic in a Dravet syndrome model.

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