Exon-targeted U1 snRNA rescues splicing defects and ameliorates inherited optic neuropathy: A novel RNA-based treatment
靶向外显子的U1 snRNA可挽救剪接缺陷并改善遗传性视神经病变：一种新型的基于RNA的治疗方法
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| 期刊： | Molecular Therapy-Nucleic Acids | 影响因子： | 6.100 |
| 时间： | 2026 | 起止号： | 2026 Mar 12;37(1):102868 |
| doi： | 10.1016/j.omtn.2026.102868 | ||
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