Therapeutic genome editing of an aberrant splice site in β-thalassemia by CRISPR/Cas9 with multiple sgRNAs
利用CRISPR/Cas9技术和多个sgRNA对β-地中海贫血中的异常剪接位点进行治疗性基因组编辑
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| 期刊： | Genes and Diseases | 影响因子： | 0.000 |
| 时间： | 2024 | 起止号： | 2024 Jan;11(1):15-18 |
| doi： | 10.1016/j.gendis.2023.01.010 | 研究方向： | 代谢 |
| 疾病类型： | 贫血 | ||
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