Proof-of-concept for a gene replacement approach to CDKL5 deficiency disorder

CDKL5 缺乏症基因替代疗法的概念验证

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Abstract

This scientific commentary refers to ‘Gene replacement ameliorates deficits in mouse and human models of cyclin-dependent kinase-like 5 disorder’, by Gao etal. (doi:10.1093/brain/awaa028).

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