Antisense oligonucleotide-mediated exon 27 skipping restores dysferlin function in dysferlinopathy patient-derived muscle cells
反义寡核苷酸介导的第27号外显子跳跃可恢复肌营养不良蛋白病患者来源肌肉细胞中的肌营养不良蛋白功能。
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| 期刊： | Molecular Therapy-Nucleic Acids | 影响因子： | 6.100 |
| 时间： | 2025 | 起止号： | 2025 Mar 11;36(1):102462 |
| doi： | 10.1016/j.omtn.2025.102462 | 研究方向： | 细胞生物学 |
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