Abstract
Provided herein are novel heterocyclic compounds as SMN2 modulators, pharmaceutical compositions, use of such compounds in treating spinal muscular atrophy (SMA) via modulation of SMN2 splicing, and processes for preparing such compounds.
Novel Heterocyclic Compounds as SMN2 Modulators for Treating Spinal Muscular Atrophy Via Modulation of SMN2 Splicing
新型杂环化合物作为SMN2调节剂，通过调节SMN2剪接治疗脊髓性肌萎缩症
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| 期刊： | ACS Medicinal Chemistry Letters | 影响因子： | 4.000 |
| 时间： | 2025 | 起止号： | 2025 Jul 10;16(7):1262-1263 |
| doi： | 10.1021/acsmedchemlett.5c00364 | 靶点： | SMN |
| 研究方向： | 神经科学 | 疾病类型： | 肌萎缩症 |
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