Treatment of SMA type 1 infants using a single-dose AAV9-mediated gene therapy via intrathecal injection of GC101: An open-label, single-arm study

采用单剂量AAV9介导的基因疗法，通过鞘内注射GC101治疗1型脊髓性肌萎缩症（SMA）患儿：一项开放标签、单臂研究

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