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Ataluren promotes readthrough of PTCs in a wide variety of contexts. Ataluren reduces glycosaminoglyan storage in MPS I-H cell and mouse models. Ataluren has a bell-shaped dose-response curve and a narrow effective range.
Ataluren suppresses a premature termination codon in an MPS I-H mouse
Ataluren 抑制 MPS IH 小鼠的过早终止密码子
阅读：8
作者：Dan Wang, Xiaojiao Xue, Gwen Gunn, Ming Du, Amna Siddiqui, Marla Weetall, Kim M Keeling
| 期刊： | Journal of Molecular Medicine-Jmm | 影响因子： | |
| 时间： | 2022 | 起止号： | 2022 Aug;100(8):1223-1235. |
| doi： | 10.1007/s00109-022-02232-0 | ||
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