日期:
2020 年 — 2026 年
2020
2021
2022
2023
2024
2025
2026
影响因子:

AntimiR treatment corrects myotonic dystrophy primary cell defects across several CTG repeat expansions with a dual mechanism of action

AntimiR 治疗可通过双重作用机制纠正多个 CTG 重复扩增过程中的强直性肌营养不良症原发性细胞缺陷

Estefanía Cerro-Herreros, Judit Núñez-Manchón, Neia Naldaiz-Gastesi, Marc Carrascosa-Sàez, Andrea García-Rey, Diego Piqueras Losilla, Irene González-Martínez, Jorge Espinosa-Espinosa, Kevin Moreno, Javier Poyatos-García, Juan J Vilchez, Adolfo López de Munain, Mònica Suelves, Gisela Nogales-Gadea, B

Peptide-conjugated antimiRs improve myotonic dystrophy type 1 phenotypes by promoting endogenous MBNL1 expression

肽结合的抗miR通过促进内源性MBNL1表达改善1型强直性肌营养不良表型

Irene González-Martínez, Estefanía Cerro-Herreros, Nerea Moreno, Andrea García-Rey, Jorge Espinosa-Espinosa, Marc Carrascosa-Sàez, Diego Piqueras-Losilla, Andrey Arzumanov, David Seoane-Miraz, Yahya Jad, Richard Raz, Matthew J Wood, Miguel A Varela, Beatriz Llamusí, Rubén Artero