New therapeutic strategies for Lafora disease: Evaluation of the safety, efficacy, pharmacokinetics and metabolomic profile of intravenous VAL-1221 treatment
拉福拉病的新治疗策略:静脉注射 VAL-1221 治疗的安全性、有效性、药代动力学和代谢组学特征评估
期刊:Neurotherapeutics
影响因子:6.9
doi:10.1016/j.neurot.2025.e00808
Muccioli, Lorenzo; Tappatà, Maria; Farolfi, Andrea; Singh, Pankaj K; Pasini, Elena; Mazzone, Serena; Esposito, Erika; Motta, Lorenzo; D'Agati, Olivia M; Angeloni, Sofia; Caravelli, Alice; Cancellerini, Chiara; Minardi, Raffaella; Pizzi, Eleonora; Carelli, Valerio; Tonon, Caterina; Fiori, Jessica; Gentry, Matthew S; Vignatelli, Luca; Michelucci, Roberto; Bisulli, Francesca