日期 影响因子
日期:
2020 年 — 2026 年
2020
2021
2022
2023
2024
2025
2026
影响因子:
–

iPSC-Derived LCHADD Retinal Pigment Epithelial Cells Are Susceptible to Lipid Peroxidation and Rescued by Transfection of a Wildtype AAV-HADHA Vector

iPSC 衍生的 LCHADD 视网膜色素上皮细胞易受脂质过氧化影响，可通过转染野生型 AAV-HADHA 载体来挽救

期刊:Investigative Ophthalmology & Visual Science
影响因子:5
doi:10.1167/iovs.65.11.22
Tiffany DeVine, Gabriela Elizondo, Garen Gaston, Shannon J Babcock, Dietrich Matern, Mikhail S Shchepinov, Mark E Pennesi, Cary O Harding, Melanie B Gillingham
免疫
细胞生物学
上皮细胞
发表日期：2024
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A G1528C Hadha knock-in mouse model recapitulates aspects of human clinical phenotypes for long-chain 3-hydroxyacyl-CoA dehydrogenase deficiency

G1528C Hadha 基因敲入小鼠模型重现了人类长链 3-羟基酰基辅酶 A 脱氢酶缺乏症的临床表型

期刊:Communications Biology
影响因子:5.2
doi:10.1038/s42003-023-05268-1
Garen Gaston, Shannon Babcock, Renee Ryals, Gabriela Elizondo, Tiffany DeVine, Dahlia Wafai, William Packwood, Sarah Holden, Jacob Raber, Jonathan R Lindner, Mark E Pennesi, Cary O Harding, Melanie B Gillingham
信号转导
FCM
IF
IHC-P
WB
Mouse
G3P
发表日期：2023
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Therapeutic liver repopulation by transient acetaminophen selection of gene-modified hepatocytes

利用对乙酰氨基酚瞬时筛选基因修饰的肝细胞进行治疗性肝脏再生

期刊:Science Translational Medicine
影响因子:15.8
doi:10.1126/scitranslmed.abg3047
Anne Vonada,Amita Tiyaboonchai,Sean Nygaard,Jeffrey Posey,Alexander Mack Peters,Shelley R Winn,Alessio Cantore,Luigi Naldini,Cary O Harding,Markus Grompe
细胞生物学
表观遗传
发表日期：2021
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Development of a porcine model of phenylketonuria with a humanized R408W mutation for gene editing

开发具有人源化 R408W 突变的苯丙酮尿症猪模型以进行基因编辑

期刊:PLoS One
影响因子:2.9
doi:10.1371/journal.pone.0245831
Robert A Kaiser, Daniel F Carlson, Kari L Allen, Dennis A Webster, Caitlin J VanLith, Clara T Nicolas, Lori G Hillin, Yue Yu, Catherine W Kaiser, William R Wahoff, Raymond D Hickey, Adrienne L Watson, Shelley R Winn, Beat Thöny, Douglas R Kern, Cary O Harding, Joseph B Lillegard
信号转导
Human
发表日期：2021
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A novel Pah-exon1 deleted murine model of phenylalanine hydroxylase (PAH) deficiency

一种新型 Pah-exon1 缺失的苯丙氨酸羟化酶 (PAH) 缺乏症小鼠模型

期刊:Molecular Genetics and Metabolism
影响因子:3.7
doi:10.1016/j.ymgme.2020.09.005
Daelyn Y Richards, Shelley R Winn, Sandra Dudley, Lev Fedorov, Nicole Rimann, Beat Thöny, Cary O Harding
信号转导
发表日期：2020
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Blood phenylalanine reduction corrects CNS dopamine and serotonin deficiencies and partially improves behavioral performance in adult phenylketonuric mice

血液中苯丙氨酸的减少可纠正中枢神经系统多巴胺和血清素的缺乏，并部分改善成年苯丙酮尿症小鼠的行为表现

期刊:Molecular Genetics and Metabolism
影响因子:3.7
doi:10.1016/j.ymgme.2017.10.009
Shelley R Winn, Tanja Scherer, Beat Thöny, Ming Ying, Aurora Martinez, Sydney Weber, Jacob Raber, Cary O Harding
神经
发表日期：2018
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Curative ex vivo liver-directed gene therapy in a pig model of hereditary tyrosinemia type 1

对 1 型遗传性酪氨酸血症猪模型进行体外肝脏定向基因治疗

期刊:Science Translational Medicine
影响因子:15.8
doi:10.1126/scitranslmed.aaf3838
Raymond D Hickey, Shennen A Mao, Jaime Glorioso, Faysal Elgilani, Bruce Amiot, Harvey Chen, Piero Rinaldo, Ronald Marler, Huailei Jiang, Timothy R DeGrado, Lukkana Suksanpaisan, Michael K O'Connor, Brittany L Freeman, Samar H Ibrahim, Kah Whye Peng, Cary O Harding, Chak-Sum Ho, Markus Grompe, Yasuhi
信号转导
发表日期：2016
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A sensitive assay system to test antisense oligonucleotides for splice suppression therapy in the mouse liver

一种灵敏的检测系统，用于检测小鼠肝脏中反义寡核苷酸的剪接抑制治疗

期刊:Molecular Therapy-Nucleic Acids
影响因子:6.5
doi:10.1038/mtna.2014.44
Lorena Gallego-Villar, Hiu Man Viecelli, Belén Pérez, Cary O Harding, Magdalena Ugarte, Beat Thöny, Lourdes R Desviat
发表日期：2014
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