Non-neurological, non-skeletal outcomes after hematopoietic stem and progenitor cell-gene therapy (OTL-203) for Hurler syndrome
造血干细胞和祖细胞基因治疗(OTL-203)治疗赫勒综合征的非神经系统、非骨骼结局
期刊:Molecular Therapy
影响因子:12
doi:10.1016/j.ymthe.2025.09.042
Tucci, Francesca; Uria Oficialdegui, M Luz; Consiglieri, Giulia; Cossutta, Matilde; Filisetti, Chiara; Fumagalli, Francesca; Butera, Carla; Santangelo, Roberto; Colombo, Michele; Manitto, Maria Pia; Stoppani, Monica; Martina, Elisabetta; Danè, Giulia; Camesasca, Chiara; Risca, Giulia; De Pellegrin, Maurizio; Scarparo, Stefano; Sarzana, Marina; Puricelli, Cristina; Galimberti, Stefania; Darin, Silvia; Silvani, Paolo; Bonanomi, Sonia; Gasperini, Serena; Naldini, Luigi; Gentner, Bernhard; Parini, Rossella; Del Toro, Mireia; Diaz-de-Heredia, Cristina; Aiuti, Alessandro; Bernardo, Maria Ester