日期:
2020 年 — 2026 年
2020
2021
2022
2023
2024
2025
2026
影响因子:

Targeted gene correction of human hematopoietic stem cells for the treatment of Wiskott - Aldrich Syndrome

人类造血干细胞靶向基因校正治疗 Wiskott - Aldrich 综合征

Rajeev Rai, Marianna Romito, Elizabeth Rivers, Giandomenico Turchiano, Georges Blattner, Winston Vetharoy, Dariusz Ladon, Geoffroy Andrieux, Fang Zhang, Marta Zinicola, Diego Leon-Rico, Giorgia Santilli, Adrian J Thrasher #, Alessia Cavazza #

The downregulated membrane expression of CD18 in CD34+ cells defines a primitive population of human hematopoietic stem cells

CD34+细胞中CD18膜表达下调定义了人类造血干细胞的原始群体。

Cristina Mesa-Núñez ,Diego Leon-Rico ,Montserrat Aldea ,Carlos Damián ,Raquel Sanchez-Baltasar ,Rebeca Sanchez ,Omaira Alberquilla ,José Carlos Segovia ,Juan Antonio Bueren ,Elena Almarza

Lentiviral Hematopoietic Stem Cell Gene Therapy Rescues Clinical Phenotypes in a Murine Model of Pompe Disease

慢病毒造血干细胞基因治疗挽救庞贝病小鼠模型的临床表型

Giuseppa Piras, Claudia Montiel-Equihua, Yee-Ka Agnes Chan, Slawomir Wantuch, Daniel Stuckey, Derek Burke, Helen Prunty, Rahul Phadke, Darren Chambers, Armando Partida-Gaytan, Diego Leon-Rico, Neelam Panchal, Kathryn Whitmore, Miguel Calero, Sara Benedetti, Giorgia Santilli, Adrian J Thrasher, H Bob