Amelioration of a von Willebrand disease type 2B phenotype in vivo upon treatment with allele-selective siRNAs.
用等位基因选择性siRNA治疗后,体内血管性血友病2B型表型得到改善
期刊:Blood Advances
影响因子:7.1
doi:10.1182/bloodadvances.2024014601
Linthorst Noa A, Jongejan Yvonne K, Dirven Richard J, Laan Sebastiaan N J, Bierings Ruben, Casari Caterina, Cordfunke Robert A, Dahlman James E, Dolezal Natasja, Drijfhout Jan Wouter, Leebeek Frank W G, Ruhaak L Renee, Schrader Echeverri Elisa, Voorberg Jan, van Vlijmen Bart J M, Denis Cécile V, Eikenboom Jeroen C J