日期 影响因子
日期:
2020 年 — 2026 年
2020
2021
2022
2023
2024
2025
2026
影响因子:
–

Chemical engineering of therapeutic siRNAs for allele-specific gene silencing in Huntington's disease models

治疗性 siRNA 的化学工程用于亨廷顿氏病模型中的等位基因特异性基因沉默

期刊:Nature Communications
影响因子:14.7
doi:10.1038/s41467-022-33061-x
Faith Conroy #, Rachael Miller #, Julia F Alterman, Matthew R Hassler, Dimas Echeverria, Bruno M D C Godinho, Emily G Knox, Ellen Sapp, Jaquelyn Sousa, Ken Yamada, Farah Mahmood, Adel Boudi, Kimberly Kegel-Gleason, Marian DiFiglia, Neil Aronin, Anastasia Khvorova, Edith L Pfister
信号转导
发表日期：2022
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Structurally constrained phosphonate internucleotide linkage impacts oligonucleotide-enzyme interaction, and modulates siRNA activity and allele specificity

结构受限的膦酸酯核苷酸间键影响寡核苷酸-酶相互作用，并调节 siRNA 活性和等位基因特异性

期刊:Nucleic Acids Research
影响因子:16.6
doi:10.1093/nar/gkab1126
Ken Yamada, Samuel Hildebrand, Sarah M Davis, Rachael Miller, Faith Conroy, Ellen Sapp, Jillian Caiazzi, Julia F Alterman, Loic Roux, Dimas Echeverria, Matthew R Hassler, Edith L Pfister, Marian DiFiglia, Neil Aronin, Anastasia Khvorova
信号转导
发表日期：2021
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A divalent siRNA chemical scaffold for potent and sustained modulation of gene expression throughout the central nervous system

二价 siRNA 化学支架，可有效且持续地调节整个中枢神经系统的基因表达

期刊:Nature Biotechnology
影响因子:33.1
doi:10.1038/s41587-019-0205-0
Julia F Alterman, Bruno M D C Godinho, Matthew R Hassler, Chantal M Ferguson, Dimas Echeverria, Ellen Sapp, Reka A Haraszti, Andrew H Coles, Faith Conroy, Rachael Miller, Loic Roux, Paul Yan, Emily G Knox, Anton A Turanov, Robert M King, Gwladys Gernoux, Christian Mueller, Heather L Gray-Edwards, Ri
神经
发表日期：2019
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Artificial miRNAs Reduce Human Mutant Huntingtin Throughout the Striatum in a Transgenic Sheep Model of Huntington's Disease

人工 miRNA 可降低亨廷顿氏病转基因绵羊模型中纹状体中的人类突变型亨廷顿蛋白

期刊:Human Gene Therapy
影响因子:3.9
doi:10.1089/hum.2017.199
Edith L Pfister, Natalie DiNardo, Erica Mondo, Florie Borel, Faith Conroy, Cara Fraser, Gwladys Gernoux, Xin Han, Danjing Hu, Emily Johnson, Lori Kennington, PengPeng Liu, Suzanne J Reid, Ellen Sapp, Petr Vodicka, Tim Kuchel, A Jennifer Morton, David Howland, Richard Moser, Miguel Sena-Esteves, Guan
信号转导
Human
发表日期：2018
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Safe and Efficient Silencing with a Pol II, but Not a Pol lII, Promoter Expressing an Artificial miRNA Targeting Human Huntingtin

使用 Pol II 而非 Pol lII 启动子进行安全有效的沉默，表达针对人类亨廷顿蛋白的人工 miRNA

期刊:Molecular Therapy-Nucleic Acids
影响因子:6.5
doi:10.1016/j.omtn.2017.04.011
Edith L Pfister, Kathryn O Chase, Huaming Sun, Lori A Kennington, Faith Conroy, Emily Johnson, Rachael Miller, Florie Borel, Neil Aronin, Christian Mueller
信号转导
Human
发表日期：2017
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