日期:
2020 年 — 2026 年
2020
2021
2022
2023
2024
2025
2026
影响因子:

Synergism of dual AAV gene therapy and rapamycin rescues GSDIII phenotype in muscle and liver

双重AAV基因疗法与雷帕霉素的协同作用可挽救肌肉和肝脏中的GSDIII表型

Louisa Jauze ,Mallaury Vie ,Quentin Miagoux ,Lucille Rossiaud ,Patrice Vidal ,Valle Montalvo-Romeral ,Hanadi Saliba ,Margot Jarrige ,Helene Polveche ,Justine Nozi ,Pierre-Romain Le Brun ,Luca Bocchialini ,Amandine Francois ,Jérémie Cosette ,Jérémy Rouillon ,Fanny Collaud ,Fanny Bordier ,Emilie Bertil-Froidevaux ,Christophe Georger ,Laetitia van Wittenberghe ,Adeline Miranda ,Nathalie F Daniele ,David-Alexandre Gross ,Lucile Hoch ,Xavier Nissan ,Giuseppe Ronzitti

Development of a dual hybrid AAV vector for endothelial-targeted expression of von Willebrand factor

开发双杂交 AAV 载体用于内皮细胞靶向表达血管性血友病因子

Elena Barbon, Charlotte Kawecki, Solenne Marmier, Aboud Sakkal, Fanny Collaud, Severine Charles, Giuseppe Ronzitti, Caterina Casari, Olivier D Christophe, Cécile V Denis, Peter J Lenting, Federico Mingozzi

Lethality rescue and long-term amelioration of a citrullinemia type I mouse model by neonatal gene-targeting combined to SaCRISPR-Cas9

新生儿基因打靶联合SaCRISPR-Cas9挽救I型瓜氨酸血症小鼠模型的死亡并实现长期改善

Michela Lisjak, Alessandra Iaconcig, Corrado Guarnaccia, Antonio Vicidomini, Laura Moretti, Fanny Collaud, Giuseppe Ronzitti, Lorena Zentilin, Andrés F Muro

Hepatic expression of GAA results in enhanced enzyme bioavailability in mice and non-human primates

GAA 在肝脏中的表达可提高小鼠和非人类灵长类动物的酶生物利用度

Helena Costa-Verdera #, Fanny Collaud #, Christopher R Riling #, Pauline Sellier, Jayme M L Nordin, G Michael Preston, Umut Cagin, Julien Fabregue, Simon Barral, Maryse Moya-Nilges, Jacomina Krijnse-Locker, Laetitia van Wittenberghe, Natalie Daniele, Bernard Gjata, Jeremie Cosette, Catalina Abad, Ma

IgG-cleaving endopeptidase enables in vivo gene therapy in the presence of anti-AAV neutralizing antibodies

IgG 裂解内肽酶可在抗 AAV 中和抗体存在的情况下进行体内基因治疗

Christian Leborgne #, Elena Barbon #, Jeffrey M Alexander #, Hayley Hanby, Sandrine Delignat, Daniel M Cohen, Fanny Collaud, Saghana Muraleetharan, Dan Lupo, Joseph Silverberg, Karen Huang, Laetitia van Wittengerghe, Béatrice Marolleau, Adeline Miranda, Anna Fabiano, Victoria Daventure, Heena Beck, 

Rescue of Advanced Pompe Disease in Mice with Hepatic Expression of Secretable Acid α-Glucosidase

肝脏表达分泌型酸性 α-葡萄糖苷酶对小鼠晚期庞贝病的救治

Umut Cagin, Francesco Puzzo, Manuel Jose Gomez, Maryse Moya-Nilges, Pauline Sellier, Catalina Abad, Laetitia Van Wittenberghe, Nathalie Daniele, Nicolas Guerchet, Bernard Gjata, Fanny Collaud, Severine Charles, Marcelo Simon Sola, Olivier Boyer, Jacomina Krijnse-Locker, Giuseppe Ronzitti, Pasqualina

Gene therapy with secreted acid alpha-glucosidase rescues Pompe disease in a novel mouse model with early-onset spinal cord and respiratory defects

利用分泌型酸性 α-葡萄糖苷酶进行基因治疗可挽救患有早发性脊髓和呼吸道缺陷的新型小鼠模型中的庞贝氏症

Pasqualina Colella, Pauline Sellier, Manuel J Gomez, Maria G Biferi, Guillaume Tanniou, Nicolas Guerchet, Mathilde Cohen-Tannoudji, Maryse Moya-Nilges, Laetitia van Wittenberghe, Natalie Daniele, Bernard Gjata, Jacomina Krijnse-Locker, Fanny Collaud, Marcelo Simon-Sola, Severine Charles, Umut Cagin,

Single-domain antibodies targeting antithrombin reduce bleeding in hemophilic mice with or without inhibitors

针对抗凝血酶的单域抗体可减少有或无抑制剂的嗜血病小鼠的出血

Elena Barbon #, Gabriel Ayme #, Amel Mohamadi, Jean-François Ottavi, Charlotte Kawecki, Caterina Casari, Sebastien Verhenne, Solenne Marmier, Laetitia van Wittenberghe, Severine Charles, Fanny Collaud, Cecile V Denis, Olivier D Christophe, Federico Mingozzi #, Peter J Lenting #

A Quantitative In Vitro Potency Assay for Adeno-Associated Virus Vectors Encoding for the UGT1A1 Transgene

编码 UGT1A1 转基因的腺相关病毒载体的体外定量效力测定

Sem J Aronson, Robert S Bakker, Sascha Moenis, Remco van Dijk, Giulia Bortolussi, Fanny Collaud, Xiaoxia Shi, Suzanne Duijst, Lysbeth Ten Bloemendaal, Giuseppe Ronzitti, Andrés F Muro, Federico Mingozzi, Ulrich Beuers, Piter J Bosma

Efficacy of AAV8-h UGT1A1 with Rapamycin in neonatal, suckling, and juvenile rats to model treatment in pediatric CNs patients

AAV8-h UGT1A1 与雷帕霉素对新生大鼠、哺乳大鼠和幼年大鼠的疗效,可作为儿童 CNs 患者治疗的模型

Xiaoxia Shi, Sem J Aronson, Lysbeth Ten Bloemendaal, Suzanne Duijst, Robert S Bakker, Dirk R de Waart, Giulia Bortolussi, Fanny Collaud, Ronald P Oude Elferink, Andrés F Muro, Federico Mingozzi, Giuseppe Ronzitti, Piter J Bosma