日期:
2020 年 — 2026 年
2020
2021
2022
2023
2024
2025
2026
影响因子:

Aptamer-programmable adeno-associated viral vectors as a novel platform for cell-specific gene transfer

适体可编程腺相关病毒载体作为一种新型的细胞特异性基因转移平台

Francesco Puzzo ,Chuanling Zhang ,Bethany Powell Gray ,Feijie Zhang ,Bruce A Sullenger ,Mark A Kay

Improved Genome Editing through Inhibition of FANCM and Members of the BTR Dissolvase Complex

通过抑制 FANCM 和 BTR 溶解酶复合物成员来改善基因组编辑

Gustavo de Alencastro, Francesco Puzzo, Mara Pavel-Dinu, Feijie Zhang, Sirika Pillay, Karim Majzoub, Matthew Tiffany, Hagoon Jang, Adam Sheikali, M Kyle Cromer, Ruhikanta Meetei, Jan E Carette, Matthew H Porteus, Katja Pekrun, Mark A Kay

Rescue of Advanced Pompe Disease in Mice with Hepatic Expression of Secretable Acid α-Glucosidase

肝脏表达分泌型酸性 α-葡萄糖苷酶对小鼠晚期庞贝病的救治

Umut Cagin, Francesco Puzzo, Manuel Jose Gomez, Maryse Moya-Nilges, Pauline Sellier, Catalina Abad, Laetitia Van Wittenberghe, Nathalie Daniele, Nicolas Guerchet, Bernard Gjata, Fanny Collaud, Severine Charles, Marcelo Simon Sola, Olivier Boyer, Jacomina Krijnse-Locker, Giuseppe Ronzitti, Pasqualina

Rescue of GSDIII Phenotype with Gene Transfer Requires Liver- and Muscle-Targeted GDE Expression

通过基因转移挽救 GSDIII 表型需要肝脏和肌肉靶向 GDE 表达

Patrice Vidal, Serena Pagliarani, Pasqualina Colella, Helena Costa Verdera, Louisa Jauze, Monika Gjorgjieva, Francesco Puzzo, Solenne Marmier, Fanny Collaud, Marcelo Simon Sola, Severine Charles, Sabrina Lucchiari, Laetitia van Wittenberghe, Alban Vignaud, Bernard Gjata, Isabelle Richard, Pascal Laf

AAV Gene Transfer with Tandem Promoter Design Prevents Anti-transgene Immunity and Provides Persistent Efficacy in Neonate Pompe Mice

采用串联启动子设计的 AAV 基因转移可预防抗转基因免疫,并在新生庞贝病小鼠中提供持久疗效

Pasqualina Colella, Pauline Sellier, Helena Costa Verdera, Francesco Puzzo, Laetitia van Wittenberghe, Nicolas Guerchet, Nathalie Daniele, Bernard Gjata, Solenne Marmier, Severine Charles, Marcelo Simon Sola, Isabella Ragone, Christian Leborgne, Fanny Collaud, Federico Mingozzi

Long-term exposure to Myozyme results in a decrease of anti-drug antibodies in late-onset Pompe disease patients

长期接触 Myozyme 可导致晚发型庞贝病患者的抗药抗体减少

Elisa Masat, Pascal Laforêt, Marie De Antonio, Guillaume Corre, Barbara Perniconi, Nadjib Taouagh, Kuberaka Mariampillai, Damien Amelin, Wladimir Mauhin, Jean-Yves Hogrel, Catherine Caillaud, Giuseppe Ronzitti, Francesco Puzzo, Klaudia Kuranda, Pasqualina Colella, Roberto Mallone, Olivier Benveniste