日期:
2020 年 — 2026 年
2020
2021
2022
2023
2024
2025
2026
影响因子:

Reversion of metabolic dysfunction-associated steatohepatitis by skeletal muscle-directed FGF21 gene therapy

骨骼肌定向 FGF21 基因治疗逆转代谢功能障碍相关脂肪性肝炎

Veronica Jimenez, Victor Sacristan, Claudia Jambrina, Maria Luisa Jaen, Estefania Casana, Sergio Muñoz, Sara Marcó, Maria Molas, Miquel Garcia, Ignasi Grass, Xavier León, Ivet Elias, Albert Ribera, Gemma Elias, Victor Sanchez, Laia Vilà, Alba Casellas, Tura Ferre, Jordi Rodó, Ana Carretero, Marti Pu

Seven-year follow-up of durability and safety of AAV CNS gene therapy for a lysosomal storage disorder in a large animal

大型动物溶酶体贮积症 AAV CNS 基因治疗的持久性和安全性的七年随访

Sara Marcó, Virginia Haurigot, Maria Luisa Jaén, Albert Ribera, Víctor Sánchez, Maria Molas, Miguel Garcia, Xavier León, Carles Roca, Xavier Sánchez, Joan Bertolin, Jennifer Pérez, Gemma Elias, Marc Navarro, Ana Carretero, Martí Pumarola, Anna Andaluz, Yvonne Espada, Sonia Añor, Fatima Bosch

CNS-directed gene therapy for the treatment of neurologic and somatic mucopolysaccharidosis type II (Hunter syndrome)

中枢神经系统定向基因治疗用于治疗神经和躯体粘多糖贮积症 II 型(亨特综合征)

Sandra Motas, Virginia Haurigot, Miguel Garcia, Sara Marcó, Albert Ribera, Carles Roca, Xavier Sánchez, Víctor Sánchez, Maria Molas, Joan Bertolin, Luca Maggioni, Xavier León, Jesús Ruberte, Fatima Bosch

Progressive neurologic and somatic disease in a novel mouse model of human mucopolysaccharidosis type IIIC

人类粘多糖贮积症 IIIC 型新型小鼠模型中的进行性神经系统和躯体疾病

Sara Marcó, Anna Pujol, Carles Roca, Sandra Motas, Albert Ribera, Miguel Garcia, Maria Molas, Pilar Villacampa, Cristian S Melia, Víctor Sánchez, Xavier Sánchez, Joan Bertolin, Jesús Ruberte, Virginia Haurigot, Fatima Bosch

Insulin-like Growth Factor 2 Overexpression Induces β-Cell Dysfunction and Increases Beta-cell Susceptibility to Damage

胰岛素样生长因子 2 过表达会诱发 β 细胞功能障碍并增加 β 细胞对损伤的敏感性

Alba Casellas, Cristina Mallol, Ariana Salavert, Veronica Jimenez, Miquel Garcia, Judith Agudo, Mercè Obach, Virginia Haurigot, Laia Vilà, Maria Molas, Ricardo Lage, Meritxell Morró, Estefania Casana, Jesús Ruberte, Fatima Bosch

Whole body correction of mucopolysaccharidosis IIIA by intracerebrospinal fluid gene therapy

脑脊液内基因治疗对粘多糖贮积症IIIA进行全身矫正

Virginia Haurigot, Sara Marcó, Albert Ribera, Miguel Garcia, Albert Ruzo, Pilar Villacampa, Eduard Ayuso, Sònia Añor, Anna Andaluz, Mercedes Pineda, Gemma García-Fructuoso, Maria Molas, Luca Maggioni, Sergio Muñoz, Sandra Motas, Jesús Ruberte, Federico Mingozzi, Martí Pumarola, Fatima Bosch