日期:
2020 年 — 2026 年
2020
2021
2022
2023
2024
2025
2026
影响因子:

Prevention of early-onset cardiomyopathy in Dmd exon 52-54 deletion mice by CRISPR-Cas9-mediated exon skipping

通过 CRISPR-Cas9 介导的外显子跳跃预防 Dmd 外显子 52-54 缺失小鼠早发性心肌病

Matthew Rok, Tatianna Wai Ying Wong, Eleonora Maino, Abdalla Ahmed, Grace Yang, Elzbieta Hyatt, Kyle Lindsay, Sina Fatehi, Ryan Marks, Paul Delgado-Olguín, Evgueni A Ivakine, Ronald D Cohn

Targeted genome editing in vivo corrects a Dmd duplication restoring wild-type dystrophin expression

体内靶向基因组编辑可纠正Dmd基因重复,从而恢复野生型肌营养不良蛋白的表达。

Eleonora Maino ,Daria Wojtal ,Sonia L Evagelou ,Aiman Farheen ,Tatianna W Y Wong ,Kyle Lindsay ,Ori Scott ,Samar Z Rizvi ,Elzbieta Hyatt ,Matthew Rok ,Shagana Visuvanathan ,Amanda Chiodo ,Michelle Schneeweiss ,Evgueni A Ivakine ,Ronald D Cohn