Lentiviral haematopoietic stem-cell gene therapy for early-onset metachromatic leukodystrophy: long-term results from a non-randomised, open-label, phase 1/2 trial and expanded access
慢病毒造血干细胞基因疗法治疗早发性异染性脑白质营养不良：一项非随机、开放标签的1/2期临床试验的长期结果及扩大用药范围
期刊:Lancet
影响因子:88.5
doi:10.1016/S0140-6736(21)02017-1
Fumagalli, Francesca; Calbi, Valeria; Natali Sora, Maria Grazia; Sessa, Maria; Baldoli, Cristina; Rancoita, Paola Maria V; Ciotti, Francesca; Sarzana, Marina; Fraschini, Maddalena; Zambon, Alberto Andrea; Acquati, Serena; Redaelli, Daniela; Attanasio, Vanessa; Miglietta, Simona; De Mattia, Fabiola; Barzaghi, Federica; Ferrua, Francesca; Migliavacca, Maddalena; Tucci, Francesca; Gallo, Vera; Del Carro, Ubaldo; Canale, Sabrina; Spiga, Ivana; Lorioli, Laura; Recupero, Salvatore; Fratini, Elena Sophia; Morena, Francesco; Silvani, Paolo; Calvi, Maria Rosa; Facchini, Marcella; Locatelli, Sara; Corti, Ambra; Zancan, Stefano; Antonioli, Gigliola; Farinelli, Giada; Gabaldo, Michela; Garcia-Segovia, Jesus; Schwab, Laetitia C; Downey, Gerald F; Filippi, Massimo; Cicalese, Maria Pia; Martino, Sabata; Di Serio, Clelia; Ciceri, Fabio; Bernardo, Maria Ester; Naldini, Luigi; Biffi, Alessandra; Aiuti, Alessandro
