日期 影响因子
日期:
2020 年 — 2026 年
2020
2021
2022
2023
2024
2025
2026
影响因子:
–

AAV Gene Therapy for MPS IVA with Induction of Immune Tolerance via Oral Administration of Epitope Peptides of N-Acetylgalactosamine-6-sulfate Sulfatase

利用口服N-乙酰半乳糖胺-6-硫酸酯酶表位肽诱导免疫耐受，采用腺相关病毒（AAV）基因疗法治疗MPS IVA

期刊:International Journal of Molecular Sciences
影响因子:4.9
doi:10.3390/ijms27052278
Saikia, Sampurna; Ago, Yasuhiko; Nidhi, Fnu; Khan, Shaukat; Ma, Zhengyu; Tomatsu, Shunji
微生物学
免疫/内分泌
发表日期：2026
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Integrase-Deficient Lentiviral Vector as a Platform for Efficient CRISPR/Cas9-Mediated Gene Editing for Mucopolysaccharidosis IVA.

整合酶缺陷型慢病毒载体作为高效 CRISPR/Cas9 介导的基因编辑平台，用于治疗粘多糖贮积症 IVA

期刊:International Journal of Molecular Sciences
影响因子:4.9
doi:10.3390/ijms26146616
Nidhi Fnu, Tomatsu Shunji
免疫/内分泌
Viral
发表日期：2025
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Long-Term Liver-Targeted AAV8 Gene Therapy for Mucopolysaccharidosis IVA

针对IVA型粘多糖贮积症的长期肝脏靶向AAV8基因治疗

期刊:Current Issues in Molecular Biology
影响因子:
doi:10.3390/cimb47110900
Khan, Shaukat A; Benincore-Florez, Eliana; Nidhi, Fnu; Álvarez, Jose Victor; Holder, Dione A; Tomatsu, Shunji
基因治疗
发表日期：2025
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In vivo direct lentiviral gene therapy improves disease pathology in a mucopolysaccharidosis IVA murine model

体内直接慢病毒基因治疗可改善粘多糖贮积症IVA小鼠模型中的疾病病理。

期刊:Molecular Therapy-Methods & Clinical Development
影响因子:
doi:10.1016/j.omtm.2025.101514
Celik, Betul; Rintz, Estera; Khan, Shaukat; Leal, Andrés Felipe; Nidhi, Fnu; Tomatsu, Shunji
微生物学
基因治疗
发表日期：2025
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Molecular therapy and nucleic acid adeno-associated virus-based gene therapy delivering combinations of two growth-associated genes to MPS IVA mice

分子疗法和基于核酸腺相关病毒的基因疗法将两种生长相关基因的组合传递给 MPS IVA 小鼠

期刊:Molecular Therapy-Nucleic Acids
影响因子:6.5
doi:10.1016/j.omtn.2024.102211
Estera Rintz, Betul Celik, Nidhi Fnu, Angélica María Herreño-Pachón, Shaukat Khan, Eliana Benincore-Flórez, Shunji Tomatsu
免疫
微生物学
发表日期：2024
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Iron oxide-coupled CRISPR-nCas9-based genome editing assessment in mucopolysaccharidosis IVA mice

氧化铁偶联的基于 CRISPR-nCas9 的基因组编辑在粘多糖贮积症 IVA 小鼠中的评估

期刊:Molecular Therapy-Methods & Clinical Development
影响因子:
doi:10.1016/j.omtm.2023.101153
Andrés Felipe Leal, Betul Celik, Nidhi Fnu, Shaukat Khan, Shunji Tomatsu, Carlos Javier Alméciga-Díaz
信号转导
FCM
IF
IHC-P
WB
发表日期：2023
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Glucosamine amends CNS pathology in mucopolysaccharidosis IIIC mouse expressing misfolded HGSNAT

葡萄糖胺可改善表达错误折叠 HGSNAT 的粘多糖贮积症 IIIC 小鼠的中枢神经系统病理

期刊:Journal of Experimental Medicine
影响因子:12.6
doi:10.1084/jem.20211860
Xuefang Pan #, Mahsa Taherzadeh #, Poulomee Bose, Rachel Heon-Roberts, Annie L A Nguyen, TianMeng Xu, Camila Pará, Yojiro Yamanaka, David A Priestman, Frances M Platt, Shaukat Khan, Nidhi Fnu, Shunji Tomatsu, Carlos R Morales, Alexey V Pshezhetsky
神经
Mouse
发表日期：2022
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Sex Difference Leads to Differential Gene Expression Patterns and Therapeutic Efficacy in Mucopolysaccharidosis IVA Murine Model Receiving AAV8 Gene Therapy

性别差异导致粘多糖贮积症IVA小鼠模型接受AAV8基因治疗的基因表达模式和治疗效果存在差异

期刊:International Journal of Molecular Sciences
影响因子:0.7
doi:10.3390/ijms232012693
Matthew Piechnik, Paige C Amendum, Kazuki Sawamoto, Molly Stapleton, Shaukat Khan, Nidhi Fnu, Victor Álvarez, Angelica Maria Herreño Pachon, Olivier Danos, Joseph T Bruder, Subha Karumuthil-Melethil, Shunji Tomatsu
信号转导
发表日期：2022
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