日期:
2020 年 — 2026 年
2020
2021
2022
2023
2024
2025
2026
影响因子:

In vivo haemopoietic stem cell gene therapy enabled by postnatal trafficking

出生后干细胞迁移促进体内造血干细胞基因治疗

Michela Milani ,Anna Fabiano ,Marta Perez-Rodriguez ,Raisa Jofra Hernandez ,Alessandra Zecchillo ,Erika Zonari ,Sofia Ottonello ,Luca Basso-Ricci ,Cesare Canepari ,Monica Volpin ,Valeria Iannello ,Valentina Capo ,Pamela Quaranta ,Luca Seffin ,Fabio Russo ,Mauro Biffi ,Leonardo Ormoli ,Chiara Brombin ,Filippo Carlucci ,Antonella Forlino ,Marta Filibian ,Eugenio Montini ,Serena Scala ,Anna Villa ,Juan Antonio Bueren ,Paula Rio ,Alessandro Aiuti ,Alessio Cantore ,Luigi Naldini

Adenine base editing efficiently restores the function of Fanconi anemia hematopoietic stem and progenitor cells

腺嘌呤碱基编辑有效恢复范康尼贫血造血干细胞和祖细胞的功能

Sebastian M Siegner #, Laura Ugalde #, Alexandra Clemens #, Laura Garcia-Garcia, Juan A Bueren, Paula Rio, Mehmet E Karasu, Jacob E Corn

Upregulation of NKG2D ligands impairs hematopoietic stem cell function in Fanconi anemia

NKG2D配体的上调会损害范可尼贫血症中的造血干细胞功能

José A Casado ,Antonio Valeri ,Rebeca Sanchez-Domínguez ,Paula Vela ,Andrea López ,Susana Navarro ,Omaira Alberquilla ,Helmut Hanenberg ,Roser Pujol ,José-Carlos Segovia ,Jordi Minguillón ,Jordi Surrallés ,Cristina Díaz de Heredia ,Julián Sevilla ,Paula Rio ,Juan A Bueren

Therapeutic gene editing in CD34+ hematopoietic progenitors from Fanconi anemia patients

对范可尼贫血患者的CD34+造血祖细胞进行治疗性基因编辑

Begoña Diez ,Pietro Genovese ,Francisco J Roman-Rodriguez ,Lara Alvarez ,Giulia Schiroli ,Laura Ugalde ,Sandra Rodriguez-Perales ,Julian Sevilla ,Cristina Diaz de Heredia ,Michael C Holmes ,Angelo Lombardo ,Luigi Naldini ,Juan Antonio Bueren ,Paula Rio

Measles virus envelope pseudotyped lentiviral vectors transduce quiescent human HSCs at an efficiency without precedent

麻疹病毒包膜假型慢病毒载体以前所未有的效率转导静止的人类 HSC

Camille Lévy, Fouzia Amirache, Anais Girard-Gagnepain, Cecilia Frecha, Francisco J Roman-Rodríguez, Ornellie Bernadin, Caroline Costa, Didier Nègre, Alejandra Gutierrez-Guerrero, Lenard S Vranckx, Isabelle Clerc, Naomi Taylor, Lars Thielecke, Kerstin Cornils, Juan A Bueren, Paula Rio, Rik Gijsbers, 

Targeted gene therapy and cell reprogramming in Fanconi anemia

范可尼贫血的靶向基因治疗和细胞重编程

Paula Rio, Rocio Baños, Angelo Lombardo, Oscar Quintana-Bustamante, Lara Alvarez, Zita Garate, Pietro Genovese, Elena Almarza, Antonio Valeri, Begoña Díez, Susana Navarro, Yaima Torres, Juan P Trujillo, Rodolfo Murillas, Jose C Segovia, Enrique Samper, Jordi Surralles, Philip D Gregory, Michael C Ho