日期:
2020 年 — 2026 年
2020
2021
2022
2023
2024
2025
2026
影响因子:

CD38-NADase is a new major contributor to Duchenne muscular dystrophic phenotype

CD38-NADase 是杜氏肌营养不良症表型的主要新诱因

Antoine de Zélicourt, Abdallah Fayssoil, Mbarka Dakouane-Giudicelli, Isley De Jesus, Ahmed Karoui, Faouzi Zarrouki, Florence Lefebvre, Arnaud Mansart, Jean-Marie Launay, Jerome Piquereau, Mariana G Tarragó, Marcel Bonay, Anne Forand, Sophie Moog, France Piétri-Rouxel, Elise Brisebard, Claudia C S Ch

Muscle regeneration affects Adeno Associated Virus 1 mediated transgene transcription

肌肉再生影响腺相关病毒 1 介导的转基因转录

Amédée Mollard, Cécile Peccate, Anne Forand, Julie Chassagne, Laura Julien, Pierre Meunier, Zoheir Guesmia, Thibaut Marais, Marc Bitoun, France Piétri-Rouxel, Sofia Benkhelifa-Ziyyat #, Stéphanie Lorain #

Combined Treatment with Peptide-Conjugated Phosphorodiamidate Morpholino Oligomer-PPMO and AAV-U7 Rescues the Severe DMD Phenotype in Mice

肽偶联磷酰二胺吗啉寡聚体(PPMO)与AAV-U7联合治疗可挽救小鼠的严重DMD表型

Forand, Anne; Muchir, Antoine; Mougenot, Nathalie; Sevoz-Couche, Caroline; Peccate, Cécile; Lemaitre, Mégane; Izabelle, Charlotte; Wood, Matthew; Lorain, Stéphanie; Piétri-Rouxel, France

miR-708-5p and miR-34c-5p are involved in nNOS regulation in dystrophic context

miR-708-5p 和 miR-34c-5p 参与营养不良症中的 nNOS 调控

Marine Guilbaud, Christel Gentil, Cécile Peccate, Elena Gargaun, Isabelle Holtzmann, Carole Gruszczynski, Sestina Falcone, Kamel Mamchaoui, Rabah Ben Yaou, France Leturcq, Laurence Jeanson-Leh, France Piétri-Rouxel

RFX1 and RFX3 Transcription Factors Interact with the D Sequence of Adeno-Associated Virus Inverted Terminal Repeat and Regulate AAV Transduction

RFX1 和 RFX3 转录因子与腺相关病毒反向末端重复序列的 D 序列相互作用并调控 AAV 转导。

Julien, Laura; Chassagne, Julie; Peccate, Cécile; Lorain, Stéphanie; Piétri-Rouxel, France; Danos, Olivier; Benkhelifa-Ziyyat, Sofia

Dystrophin's central domain forms a complex filament that becomes disorganized by in-frame deletions

肌营养不良蛋白的中心结构域形成复杂的丝状结构,而框内缺失会导致该结构紊乱。

Delalande, Olivier; Molza, Anne-Elisabeth; Dos Santos Morais, Raphael; Chéron, Angélique; Pollet, Émeline; Raguenes-Nicol, Céline; Tascon, Christophe; Giudice, Emmanuel; Guilbaud, Marine; Nicolas, Aurélie; Bondon, Arnaud; Leturcq, France; Férey, Nicolas; Baaden, Marc; Perez, Javier; Roblin, Pierre; Piétri-Rouxel, France; Hubert, Jean-François; Czjzek, Mirjam; Le Rumeur, Elisabeth

Delivery is key: lessons learnt from developing splice-switching antisense therapies

递送是关键:从开发剪接转换反义疗法中汲取的经验教训

Godfrey, Caroline; Desviat, Lourdes R; Smedsrød, Bård; Piétri-Rouxel, France; Denti, Michela A; Disterer, Petra; Lorain, Stéphanie; Nogales-Gadea, Gisela; Sardone, Valentina; Anwar, Rayan; El Andaloussi, Samir; Lehto, Taavi; Khoo, Bernard; Brolin, Camilla; van Roon-Mom, Willeke Mc; Goyenvalle, Aurélie; Aartsma-Rus, Annemieke; Arechavala-Gomeza, Virginia

Blockade of ActRIIB signaling triggers muscle fatigability and metabolic myopathy

ActRIIB 信号阻断会引发肌肉疲劳和代谢性肌病

Karima Relizani, Etienne Mouisel, Benoit Giannesini, Christophe Hourdé, Ketan Patel, Susanne Morales Gonzalez, Kristina Jülich, Alban Vignaud, France Piétri-Rouxel, Dominique Fortin, Luis Garcia, Stéphane Blot, Olli Ritvos, David Bendahan, Arnaud Ferry, Renée Ventura-Clapier, Markus Schuelke, Helge

Actin scaffolding by clathrin heavy chain is required for skeletal muscle sarcomere organization

网格蛋白重链的肌动蛋白支架是骨骼肌肌节组织所必需的

Stéphane Vassilopoulos, Christel Gentil, Jeanne Lainé, Pierre-Olivier Buclez, Agathe Franck, Arnaud Ferry, Guillaume Précigout, Robyn Roth, John E Heuser, Frances M Brodsky, Luis Garcia, Gisèle Bonne, Thomas Voit, France Piétri-Rouxel, Marc Bitoun

Exon skipping as a therapeutic strategy applied to an RYR1 mutation with pseudo-exon inclusion causing a severe core myopathy

外显子跳跃作为一种治疗策略,应用于伴有假外显子插入的RYR1突变,该突变导致严重的核心肌病。

Rendu, John; Brocard, Julie; Denarier, Eric; Monnier, Nicole; Piétri-Rouxel, France; Beley, Cyriaque; Roux-Buisson, Nathalie; Gilbert-Dussardier, Brigitte; Perez, Marie José; Romero, Norma; Garcia, Luis; Lunardi, Joël; Fauré, Julien; Fourest-Lieuvin, Anne; Marty, Isabelle