Long-term and real-world safety and efficacy of retroviral gene therapy for adenosine deaminase deficiency
逆转录病毒基因疗法治疗腺苷脱氨酶缺乏症的长期和真实世界安全性和有效性
期刊:Nature Medicine
影响因子:50
doi:10.1038/s41591-023-02789-4
Migliavacca, Maddalena; Barzaghi, Federica; Fossati, Claudia; Rancoita, Paola M V; Gabaldo, Michela; Dionisio, Francesca; Giannelli, Stefania; Salerio, Federica Andrea; Ferrua, Francesca; Tucci, Francesca; Calbi, Valeria; Gallo, Vera; Recupero, Salvatore; Consiglieri, Giulia; Pajno, Roberta; Sambuco, Maria; Priolo, Alessio; Ferri, Chiara; Garella, Vittoria; Monti, Ilaria; Silvani, Paolo; Darin, Silvia; Casiraghi, Miriam; Corti, Ambra; Zancan, Stefano; Levi, Margherita; Cesana, Daniela; Carlucci, Filippo; Pituch-Noworolska, Anna; AbdElaziz, Dalia; Baumann, Ulrich; Finocchi, Andrea; Cancrini, Caterina; Ladogana, Saverio; Meinhardt, Andrea; Meyts, Isabelle; Montin, Davide; Notarangelo, Lucia Dora; Porta, Fulvio; Pasquet, Marlène; Speckmann, Carsten; Stepensky, Polina; Tommasini, Alberto; Rabusin, Marco; Karakas, Zeynep; Galicchio, Miguel; Leonardi, Lucia; Duse, Marzia; Guner, Sukru Nail; Di Serio, Clelia; Ciceri, Fabio; Bernardo, Maria Ester; Aiuti, Alessandro; Cicalese, Maria Pia