Long term clinical history of an Italian cohort of infantile onset Pompe disease treated with enzyme replacement therapy
意大利一组接受酶替代疗法治疗的婴儿期发病庞贝病患者的长期临床病史
期刊:Orphanet Journal of Rare Diseases
影响因子:3.5
doi:10.1186/s13023-018-0771-0
Parini, Rossella; De Lorenzo, Paola; Dardis, Andrea; Burlina, Alberto; Cassio, Alessandra; Cavarzere, Paolo; Concolino, Daniela; Della Casa, Roberto; Deodato, Federica; Donati, Maria Alice; Fiumara, Agata; Gasperini, Serena; Menni, Francesca; Pagliardini, Veronica; Sacchini, Michele; Spada, Marco; Taurisano, Roberta; Valsecchi, Maria Grazia; Di Rocco, Maja; Bembi, Bruno