日期:
2020 年 — 2026 年
2020
2021
2022
2023
2024
2025
2026
影响因子:

Next Generation Exon 51 Skipping Antisense Oligonucleotides for Duchenne Muscular Dystrophy

下一代外显子 51 跳跃反义寡核苷酸用于治疗杜氏肌营养不良症

Judith van Deutekom, Chantal Beekman, Suzanne Bijl, Sieto Bosgra, Rani van den Eijnde, Dennis Franken, Bas Groenendaal, Bouchra Harquouli, Anneke Janson, Paul Koevoets, Melissa Mulder, Daan Muilwijk, Galyna Peterburgska, Bianca Querido, Janwillem Testerink, Ruurd Verheul, Peter de Visser, Rudie Weij

Suppression of Mutant Protein Expression in SCA3 and SCA1 Mice Using a CAG Repeat-Targeting Antisense Oligonucleotide

使用针对 CAG 重复序列的反义寡核苷酸抑制 SCA3 和 SCA1 小鼠中的突变蛋白表达

Eleni Kourkouta, Rudie Weij, Anchel González-Barriga, Melissa Mulder, Ruurd Verheul, Sieto Bosgra, Bas Groenendaal, Jukka Puoliväli, Jussi Toivanen, Judith C T van Deutekom, Nicole A Datson