日期:
2020 年 — 2026 年
2020
2021
2022
2023
2024
2025
2026
影响因子:

Intravenous Administration of a MTMR2-Encoding AAV Vector Ameliorates the Phenotype of Myotubular Myopathy in Mice

静脉注射编码 MTMR2 的 AAV 载体可改善小鼠肌管性肌病的表型

Nathalie Danièle, Christelle Moal, Laura Julien, Martina Marinello, Thibaud Jamet, Samia Martin, Alban Vignaud, Michael W Lawlor, Ana Buj-Bello

An Optimized Lentiviral Vector Efficiently Corrects the Human Sickle Cell Disease Phenotype

优化的慢病毒载体可有效纠正人类镰状细胞病表型

Leslie Weber, Valentina Poletti, Elisa Magrin, Chiara Antoniani, Samia Martin, Charles Bayard, Hanem Sadek, Tristan Felix, Vasco Meneghini, Michael N Antoniou, Wassim El-Nemer, Fulvio Mavilio, Marina Cavazzana, Isabelle Andre-Schmutz, Annarita Miccio

Preclinical Development of an AAV8-hUGT1A1 Vector for the Treatment of Crigler-Najjar Syndrome

用于治疗 Crigler-Najjar 综合征的 AAV8-hUGT1A1 载体的临床前开发

Fanny Collaud, Giulia Bortolussi, Laurence Guianvarc'h, Sem J Aronson, Thierry Bordet, Philippe Veron, Severine Charles, Patrice Vidal, Marcelo Simon Sola, Stephanie Rundwasser, Delphine G Dufour, Florence Lacoste, Cyril Luc, Laetitia V Wittenberghe, Samia Martin, Christine Le Bec, Piter J Bosma, An

Pre-clinical Development of a Lentiviral Vector Expressing the Anti-sickling βAS3 Globin for Gene Therapy for Sickle Cell Disease

表达抗镰状细胞 βAS3 珠蛋白的慢病毒载体的临床前开发,用于镰状细胞病的基因治疗

Valentina Poletti, Fabrizia Urbinati, Sabine Charrier, Guillaume Corre, Roger P Hollis, Beatriz Campo Fernandez, Samia Martin, Michael Rothe, Axel Schambach, Donald B Kohn, Fulvio Mavilio

Gene transfer into hematopoietic stem cells reduces HLH manifestations in a murine model of Munc13-4 deficiency

基因转移到造血干细胞可减少 Munc13-4 缺乏症小鼠模型中的 HLH 表现

Tayebeh Soheili, Amandine Durand, Fernando E Sepulveda, Julie Rivière, Chantal Lagresle-Peyrou, Hanem Sadek, Geneviève de Saint Basile, Samia Martin, Fulvio Mavilio, Marina Cavazzana, Isabelle André-Schmutz

Correction of the Exon 2 Duplication in DMD Myoblasts by a Single CRISPR/Cas9 System

通过单个 CRISPR/Cas9 系统纠正 DMD 成肌细胞中的外显子 2 重复

Annalisa Lattanzi, Stephanie Duguez, Arianna Moiani, Araksya Izmiryan, Elena Barbon, Samia Martin, Kamel Mamchaoui, Vincent Mouly, Francesco Bernardi, Fulvio Mavilio, Matteo Bovolenta

Efficacy and biodistribution analysis of intracerebroventricular administration of an optimized scAAV9-SMN1 vector in a mouse model of spinal muscular atrophy

脊髓性肌萎缩症小鼠模型中脑室内注射优化的 scAAV9-SMN1 载体的疗效和生物分布分析

Nicole Armbruster, Annalisa Lattanzi, Matthieu Jeavons, Laetitia Van Wittenberghe, Bernard Gjata, Thibaut Marais, Samia Martin, Alban Vignaud, Thomas Voit, Fulvio Mavilio, Martine Barkats, Ana Buj-Bello

Gene therapy prolongs survival and restores function in murine and canine models of myotubular myopathy

基因治疗可延长小鼠和犬肌管性肌病模型的生存期并恢复其功能

Martin K Childers, Romain Joubert, Karine Poulard, Christelle Moal, Robert W Grange, Jonathan A Doering, Michael W Lawlor, Branden E Rider, Thibaud Jamet, Nathalie Danièle, Samia Martin, Christel Rivière, Thomas Soker, Caroline Hammer, Laetitia Van Wittenberghe, Mandy Lockard, Xuan Guan, Melissa God

Vectofusin-1, a new viral entry enhancer, strongly promotes lentiviral transduction of human hematopoietic stem cells

新型病毒进入增强剂Vectofusin-1可强效促进慢病毒转导人类造血干细胞

David Fenard, Dina Ingrao, Ababacar Seye, Julien Buisset, Sandrine Genries, Samia Martin, Antoine Kichler, Anne Galy