日期:
2020 年 — 2026 年
2020
2021
2022
2023
2024
2025
2026
影响因子:

Long-term lineage commitment in haematopoietic stem cell gene therapy

造血干细胞基因治疗中的长期谱系定向

Calabria, Andrea; Spinozzi, Giulio; Cesana, Daniela; Buscaroli, Elena; Benedicenti, Fabrizio; Pais, Giulia; Gazzo, Francesco; Scala, Serena; Lidonnici, Maria Rosa; Scaramuzza, Samantha; Albertini, Alessandra; Esposito, Simona; Tucci, Francesca; Canarutto, Daniele; Omrani, Maryam; De Mattia, Fabiola; Dionisio, Francesca; Giannelli, Stefania; Marktel, Sarah; Fumagalli, Francesca; Calbi, Valeria; Cenciarelli, Sabina; Ferrua, Francesca; Gentner, Bernhard; Caravagna, Giulio; Ciceri, Fabio; Naldini, Luigi; Ferrari, Giuliana; Aiuti, Alessandro; Montini, Eugenio

Update on Clinical Ex Vivo Hematopoietic Stem Cell Gene Therapy for Inherited Monogenic Diseases

体外造血干细胞基因治疗遗传性单基因疾病的临床研究进展

Tucci, Francesca; Scaramuzza, Samantha; Aiuti, Alessandro; Mortellaro, Alessandra

Lentiviral haemopoietic stem/progenitor cell gene therapy for treatment of Wiskott-Aldrich syndrome: interim results of a non-randomised, open-label, phase 1/2 clinical study

慢病毒造血干/祖细胞基因疗法治疗Wiskott-Aldrich综合征:一项非随机、开放标签的1/2期临床研究的中期结果

Ferrua, Francesca; Cicalese, Maria Pia; Galimberti, Stefania; Giannelli, Stefania; Dionisio, Francesca; Barzaghi, Federica; Migliavacca, Maddalena; Bernardo, Maria Ester; Calbi, Valeria; Assanelli, Andrea Angelo; Facchini, Marcella; Fossati, Claudia; Albertazzi, Elena; Scaramuzza, Samantha; Brigida, Immacolata; Scala, Serena; Basso-Ricci, Luca; Pajno, Roberta; Casiraghi, Miriam; Canarutto, Daniele; Salerio, Federica Andrea; Albert, Michael H; Bartoli, Antonella; Wolf, Hermann M; Fiori, Rossana; Silvani, Paolo; Gattillo, Salvatore; Villa, Anna; Biasco, Luca; Dott, Christopher; Culme-Seymour, Emily J; van Rossem, Koenraad; Atkinson, Gillian; Valsecchi, Maria Grazia; Roncarolo, Maria Grazia; Ciceri, Fabio; Naldini, Luigi; Aiuti, Alessandro

A novel genomic inversion in Wiskott-Aldrich-associated autoinflammation

Wiskott-Aldrich相关自身炎症中的一种新型基因组倒位

Brigida, Immacolata; Scaramuzza, Samantha; Lazarevic, Dejan; Cittaro, Davide; Ferrua, Francesca; Leonardelli, Lorena; Alessio, Maria; Forma, Ornella; Lanzani, Chiara; Viarengo, Gianluca; Ciceri, Fabio; Jankovic, Momcilo; Pesce, Fernando; Aiuti, Alessandro; Cicalese, Maria Pia

Dual-regulated lentiviral vector for gene therapy of X-linked chronic granulomatosis

用于X连锁慢性肉芽肿基因治疗的双重调控慢病毒载体

Chiriaco, Maria; Farinelli, Giada; Capo, Valentina; Zonari, Erika; Scaramuzza, Samantha; Di Matteo, Gigliola; Sergi, Lucia Sergi; Migliavacca, Maddalena; Hernandez, Raisa Jofra; Bombelli, Ferdinando; Giorda, Ezio; Kajaste-Rudnitski, Anna; Trono, Didier; Grez, Manuel; Rossi, Paolo; Finocchi, Andrea; Naldini, Luigi; Gentner, Bernhard; Aiuti, Alessandro

B-cell development and functions and therapeutic options in adenosine deaminase-deficient patients

腺苷脱氨酶缺乏症患者的B细胞发育、功能及治疗选择

Brigida, Immacolata; Sauer, Aisha V; Ferrua, Francesca; Giannelli, Stefania; Scaramuzza, Samantha; Pistoia, Valentina; Castiello, Maria Carmina; Barendregt, Barbara H; Cicalese, Maria Pia; Casiraghi, Miriam; Brombin, Chiara; Puck, Jennifer; Müller, Klaus; Notarangelo, Lucia Dora; Montin, Davide; van Montfrans, Joris M; Roncarolo, Maria Grazia; Traggiai, Elisabetta; van Dongen, Jacques J M; van der Burg, Mirjam; Aiuti, Alessandro

Wiskott-Aldrich Syndrome protein deficiency perturbs the homeostasis of B-cell compartment in humans

Wiskott-Aldrich综合征蛋白缺乏会扰乱人类B细胞区的稳态。

Castiello, Maria Carmina; Bosticardo, Marita; Pala, Francesca; Catucci, Marco; Chamberlain, Nicolas; van Zelm, Menno C; Driessen, Gertjan J; Pac, Malgorzata; Bernatowska, Ewa; Scaramuzza, Samantha; Aiuti, Alessandro; Sauer, Aisha V; Traggiai, Elisabetta; Meffre, Eric; Villa, Anna; van der Burg, Mirjam

Lentiviral hematopoietic stem cell gene therapy in patients with Wiskott-Aldrich syndrome

慢病毒造血干细胞基因治疗在Wiskott-Aldrich综合征患者中的应用

Aiuti, Alessandro; Biasco, Luca; Scaramuzza, Samantha; Ferrua, Francesca; Cicalese, Maria Pia; Baricordi, Cristina; Dionisio, Francesca; Calabria, Andrea; Giannelli, Stefania; Castiello, Maria Carmina; Bosticardo, Marita; Evangelio, Costanza; Assanelli, Andrea; Casiraghi, Miriam; Di Nunzio, Sara; Callegaro, Luciano; Benati, Claudia; Rizzardi, Paolo; Pellin, Danilo; Di Serio, Clelia; Schmidt, Manfred; Von Kalle, Christof; Gardner, Jason; Mehta, Nalini; Neduva, Victor; Dow, David J; Galy, Anne; Miniero, Roberto; Finocchi, Andrea; Metin, Ayse; Banerjee, Pinaki P; Orange, Jordan S; Galimberti, Stefania; Valsecchi, Maria Grazia; Biffi, Alessandra; Montini, Eugenio; Villa, Anna; Ciceri, Fabio; Roncarolo, Maria Grazia; Naldini, Luigi

Alterations in the adenosine metabolism and CD39/CD73 adenosinergic machinery cause loss of Treg cell function and autoimmunity in ADA-deficient SCID

腺苷代谢和CD39/CD73腺苷能机制的改变会导致ADA缺陷型重症联合免疫缺陷病(SCID)中Treg细胞功能丧失和自身免疫性疾病的发生。

Sauer, Aisha V; Brigida, Immacolata; Carriglio, Nicola; Hernandez, Raisa Jofra; Scaramuzza, Samantha; Clavenna, Daniela; Sanvito, Francesca; Poliani, Pietro L; Gagliani, Nicola; Carlucci, Filippo; Tabucchi, Antonella; Roncarolo, Maria Grazia; Traggiai, Elisabetta; Villa, Anna; Aiuti, Alessandro

Evidence for long-term efficacy and safety of gene therapy for Wiskott-Aldrich syndrome in preclinical models.

基因疗法治疗威斯科特-奥尔德里奇综合征的临床前模型长期疗效和安全性证据

Marangoni Francesco, Bosticardo Marita, Charrier Sabine, Draghici Elena, Locci Michela, Scaramuzza Samantha, Panaroni Cristina, Ponzoni Maurilio, Sanvito Francesca, Doglioni Claudio, Liabeuf Marie, Gjata Bernard, Montus Marie, Siminovitch Katherine, Aiuti Alessandro, Naldini Luigi, Dupré Loïc, Roncarolo Maria Grazia, Galy Anne, Villa Anna