日期:
2020 年 — 2026 年
2020
2021
2022
2023
2024
2025
2026
影响因子:

Histone deacetylases in Duchenne muscular dystrophy: a role in the mechanism of disease and a target for inhibition

组蛋白去乙酰化酶在杜氏肌营养不良症中的作用:在疾病机制中的作用及抑制靶点

Bertoldi, Mariarita; Albamonte, Emilio; Bello, Luca; D'amico, Adele; Masson, Riccardo; Nigro, Vincenzo; Pane, Marika; Panicucci, Chiara; Sframeli, Maria; Ricci, Federica

Longitudinal Assessment of 4-Year HFMSE Changes in SMA II and III Patients Treated With Nusinersen

对接受诺西那生治疗的SMA II型和III型患者进行4年HFMSE评分变化的纵向评估

Coratti, Giorgia; Bovis, Francesca; Pane, Marika; Pasternak, Amy; Albamonte, Emilio; Mizzoni, Irene; Glanzman, Allan M; Morando, Simone; Montes, Jacqueline; Cavallina, Ilaria; Dunaway Young, Sally; Duong, Tina; Rolle, Enrica; Civitello, Matthew; De Sanctis, Roberto; Bravetti, Chiara; Ricci, Federica; Gadaleta, Giulio; Mongini, Tiziana; Sframeli, Maria; Pera, Maria Carmela; Messina, Sonia; D'Amico, Adele; Catteruccia, Michela; Brolatti, Noemi; Hirano, Michio; Zolkipli-Cunningham, Zarazuela; Darras, Basil T; Bertini, Enrico; Bruno, Claudio; Day, John; Sansone, Valeria A; Finkel, Richard S; Mercuri, Eugenio

Cardiac surveillance in the era of Duvyzat: do we need to do more?

Duvyzat 时代心脏监测:我们是否需要做得更多?

Pane, Marika; Capasso, Anna; Arpaia, Chiara; Venditti, Romina; Albamonte, Emilio; D'Alessandro, Rossella; Ricci, Federica; D'Amico, Adele; Catteruccia, Michela; Tosi, Michele; Trucco, Federica; Panicucci, Chiara; Masson, Riccardo; Dosi, Claudia; Parravicini, Stefano; Sframeli, Maria; Bello, Luca; D'Angelo, Maria Grazia; Magri, Francesca; Messina, Sonia; Nigro, Vincenzo; Bruno, Claudio; Comi, Giacomo; Sansone, Valeria Ada; Crotti, Lia; Mercuri, Eugenio

Proteomics profiling and machine learning in nusinersen-treated patients with spinal muscular atrophy

诺西那生治疗脊髓性肌萎缩症患者的蛋白质组学分析和机器学习

Panicucci, Chiara; Sahin, Eray; Bartolucci, Martina; Casalini, Sara; Brolatti, Noemi; Pedemonte, Marina; Baratto, Serena; Pintus, Sara; Principi, Elisa; D'Amico, Adele; Pane, Marika; Sframeli, Marina; Messina, Sonia; Albamonte, Emilio; Sansone, Valeria A; Mercuri, Eugenio; Bertini, Enrico; Sezerman, Ugur; Petretto, Andrea; Bruno, Claudio

Adverse Reactions to the Orphan Drug Cerliponase Alfa in the Treatment of Neurolipofuscinosis Type 2 (CLN2)

治疗 2 型神经脂褐质沉积症 (CLN2) 的孤儿药 Cerliponase Alfa 的不良反应

Ammendolia, Ilaria; Sframeli, Maria; Esposito, Emanuela; Cardia, Luigi; Noto, Alberto; Currò, Mariaconcetta; Calapai, Gioacchino; De Pasquale, Maria; Mannucci, Carmen; Calapai, Fabrizio

Determining minimal clinically important differences in the Hammersmith Functional Motor Scale Expanded for untreated spinal muscular atrophy patients: An international study

确定未经治疗的脊髓性肌萎缩症患者在扩展版哈默史密斯功能运动量表上的最小临床重要差异:一项国际研究

Coratti, Giorgia; Bovis, Francesca; Pera, Maria Carmela; Scoto, Mariacristina; Montes, Jacqueline; Pasternak, Amy; Mayhew, Anna; Muni-Lofra, Robert; Duong, Tina; Rohwer, Annemarie; Dunaway Young, Sally; Civitello, Matthew; Salmin, Francesca; Mizzoni, Irene; Morando, Simone; Pane, Marika; Albamonte, Emilio; D'Amico, Adele; Brolatti, Noemi; Sframeli, Maria; Marini-Bettolo, Chiara; Sansone, Valeria Ada; Bruno, Claudio; Messina, Sonia; Bertini, Enrico; Baranello, Giovanni; Day, John; Darras, Basil T; De Vivo, Darryl C; Hirano, Michio; Muntoni, Francesco; Finkel, Richard; Mercuri, Eugenio

Long-term natural history in type II and III spinal muscular atrophy: a 4-year international study on the Hammersmith Functional Motor Scale Expanded

II型和III型脊髓性肌萎缩症的长期自然病程:一项为期4年的Hammersmith功能运动量表扩展版国际研究

Coratti, Giorgia; Bovis, Francesca; Pera, Maria Carmela; Civitello, Matthew; Rohwer, Annemarie; Salmin, Francesca; Glanzman, Allan M; Montes, Jacqueline; Pasternak, Amy; De Sanctis, Roberto; Dunaway Young, Sally; Duong, Tina; Mizzoni, Irene; Milev, Evelin; Sframeli, Maria; Morando, Simone; Albamonte, Emilio; D'Amico, Adele; Catteruccia, Michela; Brolatti, Noemi; Pane, Marika; Scoto, Mariacristina; Messina, Sonia; Escudero, Jesica Exposito; De Waele, Liesbeth; Hirano, Michio; Zolkipli-Cunningham, Zarazuela; Darras, Basil T; Bertini, Enrico; Nascimiento Osorio, Andres; Bruno, Claudio; Goemans, Natalie; Sansone, Valeria A; Day, John; Baranello, Giovanni; Muntoni, Francesco; Finkel, Richard; Mercuri, Eugenio

Onasemnogene abeparvovec in spinal muscular atrophy: predictors of efficacy and safety in naïve patients with spinal muscular atrophy and following switch from other therapies

Onasemnogene abeparvovec 在脊髓性肌萎缩症中的应用:初治脊髓性肌萎缩症患者及从其他疗法转换至 Onasemnogene abeparvovec 治疗后疗效和安全性的预测因素

Pane, Marika; Berti, Beatrice; Capasso, Anna; Coratti, Giorgia; Varone, Antonio; D'Amico, Adele; Messina, Sonia; Masson, Riccardo; Sansone, Valeria Ada; Donati, Maria Alice; Agosto, Caterina; Bruno, Claudio; Ricci, Federica; Pini, Antonella; Gagliardi, Delio; Filosto, Massimiliano; Corti, Stefania; Leone, Daniela; Palermo, Concetta; Onesimo, Roberta; De Sanctis, Roberto; Ricci, Martina; Bitetti, Ilaria; Sframeli, Maria; Dosi, Claudia; Albamonte, Emilio; Ticci, Chiara; Brolatti, Noemi; Bertini, Enrico; Finkel, Richard; Mercuri, Eugenio

Nusinersen efficacy data for 24-month in type 2 and 3 spinal muscular atrophy

Nusinersen治疗2型和3型脊髓性肌萎缩症24个月疗效数据

Pane, Marika; Coratti, Giorgia; Pera, Maria Carmela; Sansone, Valeria A; Messina, Sonia; d'Amico, Adele; Bruno, Claudio; Salmin, Francesca; Albamonte, Emilio; De Sanctis, Roberto; Sframeli, Maria; Di Bella, Vincenzo; Morando, Simone; Palermo, Concetta; Frongia, Anna Lia; Antonaci, Laura; Capasso, Anna; Catteruccia, Michela; Longo, Antonella; Ricci, Martina; Cutrona, Costanza; Pirola, Alice; Bravetti, Chiara; Pedemonte, Marina; Brolatti, Noemi; Bertini, Enrico; Mercuri, Eugenio

Body mass index in type 2 spinal muscular atrophy: a longitudinal study

2型脊髓性肌萎缩症患者的体重指数:一项纵向研究

Ferrantini, Gloria; Coratti, Giorgia; Onesimo, Roberta; Lucibello, Simona; Bompard, Sarah; Turrini, Ida; Cicala, Graziamaria; Caprarelli, Michela; Pera, Maria Carmela; Bravetti, Chiara; Berti, Beatrice; Giorgio, Valentina; Bruno, Claudio; Brolatti, Noemi; Panicucci, Chiara; D'Amico, Adele; Longo, Antonella; Leoni, Chiara; Sansone, Valeria A; Albamonte, Emilio; Messina, Sonia; Sframeli, Maria; Bertini, Enrico; Pane, Marika; Mercuri, Eugenio