Safety and efficacy of Igk-TATk-CDKL5 gene therapy in mosaic CDKL5 deficiency
Igk-TATk-CDKL5基因疗法治疗嵌合型CDKL5缺陷的安全性和有效性
期刊:Neurotherapeutics
影响因子:6.9
doi:10.1016/j.neurot.2025.e00727
Medici, Giorgio; Tassinari, Marianna; Loi, Manuela; Bove, Angelica Marina; Garofani, Beatrice Casadei; Volpedo, Greta; Mottolese, Nicola; Matteoli, Gabriele; Lo Martire, Viviana; Berteotti, Chiara; Candini, Giulia; Trebbi, Federica; Riva, Antonella; Striano, Pasquale; Zoccoli, Giovanna; Curia, Giulia; Trazzi, Stefania; Ciani, Elisabetta