把药送进细胞，要有地址

【一天一个靶点 · 第 351 期】髓系细胞表面抗原（CD33）

有些药物需要进入细胞才起效。
于是它们被装在抗体上，靠标记带路。

它是什么

CD33 表达在髓系祖细胞与成熟髓系细胞表面，属于唾液酸结合受体家族。
它在正常造血干细胞上几乎不表达，却在多数急性髓系白血病细胞上出现。
这一分布差异，使它成为抗体偶联药物的理想入口。
它在红系与淋系细胞上基本不出现。

和哪些病有关

吉妥珠单抗奥唑米星由抗 CD33 抗体与卡奇霉素连接而成，被内吞后释放载荷造成双链断裂。
它用于部分急性髓系白血病，需按风险分层选择。
肝窦阻塞综合征是特有的严重风险，尤其在移植前后使用时。
剂量按体表面积计算，重复给药需评估累积毒性。

谁在打它

代表药物：吉妥珠单抗奥唑米星（抗 CD33 抗体偶联药物）。
抗体结合 CD33 后被细胞内吞，连接子在溶酶体中裂解，卡奇霉素进入细胞核造成双链断裂，肿瘤细胞凋亡。

走到哪一步

用于 CD33 阳性的急性髓系白血病；需监测肝功能与血象，警惕肝窦阻塞综合征，移植前后慎用。

一句话记住

标记对了，药才能只找该找的细胞。

明天讲：N-乙酰半乳糖胺-6-硫酸酯酶

收藏起来，一天一个靶点，慢慢攒成一张自己的靶点地图。