Treatment of GATA2 deficiency by allele-specific CRISPR-Cas9-directed gene correction in hematopoietic stem cells

利用等位基因特异性 CRISPR-Cas9 介导的基因编辑技术治疗造血干细胞中的 GATA2 缺陷

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作者：Thomas Wisbech Skov ,Jonas Holst Wolff ,Didde Haslund ,Anne Louise Revenfeld ,Lilly van de Venn ,Sofie Rahbek Dorset ,Sujan Ravendran ,Sofie Eg Jørgensen ,Martin Kristian Thomsen ,Mette Holm ,Jacob E Corn ,Bjarne Kuno Møller ,Trine H Mogensen ,Rasmus O Bak ,Jacob Giehm Mikkelsen
期刊：Mol Ther影响因子：12.100
时间：2025起止号：2025 Nov 5;33(11):5644-5660.
doi：10.1016/j.ymthe.2025.07.038.

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