RNAi-mediated silencing of SOD1 profoundly extends survival and functional outcomes in ALS mice
RNAi介导的SOD1基因沉默显著延长了ALS小鼠的生存期并改善了其功能预后。
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作者：Alexandra Weiss ，James W Gilbert ，Iris Valeria Rivera Flores ，Jillian Belgrad ，Chantal Ferguson ，Elif O Dogan ，Nicholas Wightman ，Kit Mocarski ，Dimas Echeverria ，Ashley L Harkins ，Ashley Summers ，Brianna Bramato ，Nicholas McHugh ，Raymond Furgal ，Nozomi Yamada ，David Cooper ，Kathryn Monopoli ，Bruno M D C Godinho ，Matthew R Hassler ，Ken Yamada ，Paul Greer ，Nils Henninger ，Robert H Brown Jr ，Anastasia Khvorova
| 期刊： | Mol Ther | 影响因子： | 12.100 |
| 时间： | 2025 | 起止号： | 2025 Aug 6;33(8):3917-3938. |
| doi： | 10.1016/j.ymthe.2025.05.010 | ||
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