AAV delivery of full-length SYNGAP1 rescues epileptic and behavioral phenotypes in a mouse model of SYNGAP1-related disorders
在SYNGAP1相关疾病的小鼠模型中，通过腺相关病毒（AAV）递送全长SYNGAP1可挽救癫痫和行为表型。
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作者：Meagan A Quinlan ，Rong Guo ，Andrew G Clark ，Emily M Luber ，Robert J Christian ，Refugio A Martinez ，Erin L Groce ，Jiatai Liu ，Yemeserach M Bishaw ，Ravi Bhowmik ，Elizabeth Liang ，Melissa Reding ，Kara Ronellenfitch ，Vonn Wright ，Kathryn M Gudsnuk ，Jennifer M Leedy ，John K Mich ，Bryan B Gore ，Tanya L Daigle ，Manuel E Lopez ，Ed S Lein ，Justin K Ichida ，Boaz P Levi
| 期刊： | Mol Ther | 影响因子： | 12.100 |
| 时间： | 2025 | 起止号： | 2025 Dec 3;33(12):6398-6414. |
| doi： | 10.1016/j.ymthe.2025.09.040 | ||
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