Targeted antisense oligonucleotide treatment rescues developmental alterations in spinal muscular atrophy organoids
靶向反义寡核苷酸治疗可挽救脊髓性肌萎缩症类器官的发育异常
期刊:Nature Communications
影响因子:14.7
doi:10.1038/s41467-025-67725-1.
Irene Faravelli #,Paola Rinchetti #,Monica Tambalo #,Illia Simutin,Lisa Mapelli,Sara Mancinelli,Matteo Miotto,Mafalda Rizzuti,Andrea D'Angelo,Chiara Cordiglieri,Giulia Forotti,Clelia Peano,Paolo Kunderfranco,Luca Calandriello,Giacomo P Comi,Elvezia Paraboschi,Eleonora Pali,Francesca Beatrice,Egidio D'Angelo,Serge Przedborski,Monica Nizzardo,Simona Lodato,Stefania Corti