酶要回家，得先贴对标签

【一天一个靶点 · 第 451 期】甘露糖-6-磷酸受体（M6PR）

细胞里的酶，各有各的去处。
要进溶酶体，得有一张通行标签。

它是什么

新合成的溶酶体水解酶在高尔基体里被加上甘露糖-6-磷酸标记，这个受体识别标记并把它们分装进运输小泡，送往溶酶体。
没有这层标记，酶就会被分泌到细胞外，溶酶体里反而缺酶，它是细胞内物流的关键一环，也影响细胞的整体代谢。

和哪些病有关

细胞表面也存在这种受体，负责把胞外含标记的蛋白吞回细胞内。
正因如此，静脉输注的酶替代制剂要靠它进入细胞，标记是否完整直接影响疗效。
相关文献提示，受体表达水平会影响不同组织的摄取效率，这一点在制定给药方案时需要考虑。

谁在打它

代表药物：阿糖苷酶α（经该受体摄取的酶替代制剂）。
药物本身不结合受体，而是依靠制剂上保留的甘露糖-6-磷酸标记被细胞表面受体识别，随后内吞进入溶酶体。
若标记被切除，摄取效率明显下降，因此制剂的糖基化质量是关键工艺参数。

走到哪一步

这类制剂用于庞贝病等溶酶体储积病，需定期静脉输注。
部分患者会产生抗体，影响摄取与疗效，需监测滴度；不同组织的受体密度不同，骨骼肌的摄取相对有限，疗效存在差异。

一句话记住

没有门牌，酶找不到家。

明天讲：MHC II 类分子

收藏起来，一天一个靶点，慢慢攒成一张自己的靶点地图。