儿童横纹肌肉瘤的"油箱"，藏着一个软肋
横纹肌肉瘤是儿童最常见的软组织肉瘤之一，也是最难治的儿童肿瘤之一杜克-新加坡国立大学团队的发现从一个意外的地方开始——果蝇：果蝇基因ifc过表达时，肌肉干细胞疯狂扩增、拒绝分化，活脱脱"肉瘤相"。它的人类同源基因叫DEGS1，是鞘脂代谢里的一个去饱和酶。️ 在横纹肌肉瘤细胞里：- DEGS1上调→脂
横纹肌肉瘤是儿童最常见的软组织肉瘤之一，也是最难治的儿童肿瘤之一
杜克-新加坡国立大学团队的发现从一个意外的地方开始——果蝇：
果蝇基因ifc过表达时，肌肉干细胞疯狂扩增、拒绝分化，活脱脱"肉瘤相"。它的人类同源基因叫DEGS1，是鞘脂代谢里的一个去饱和酶。
️ 在横纹肌肉瘤细胞里：
- DEGS1上调→脂滴大量生成
- mTORC1激活→脂噬（细胞自己"烧油"的回收程序）被关掉
- 结果脂滴只进不出、异常堆积
关键是，这些脂滴不是仓库，是指挥部：促增殖、压分化、助转移。
治疗窗口：同时抑制DEGS1和mTORC1，在小鼠模型里协同压制肿瘤生长和转移，比单药好用。
"脂滴代谢"从背景板变成了靶点。当然，从动物模型到儿童用药还有完整的临床开发要走⚠️
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