儿童实体瘤CAR-T卡壳？ROBO1补上缺口

恶性横纹肌样瘤（MRT）是婴幼儿最凶险的实体瘤之一，化疗效果有限。CAR-T 治实体瘤难，难在第一步：找一个长在肿瘤表面、正常组织又很少表达的靶点。

荷兰 Princess Máxima 儿童肿瘤中心的思路很聪明——用患者来源的类器官当"探雷器"：
MRT 类器官 vs 同一患者的正常肾类器官，质谱比较细胞表面蛋白图谱，筛靶点天然避开正常组织；
锁定 ROBO1：在 MRT 中强而均一表达，横纹肌肉瘤、神经母细胞瘤等儿童肿瘤里也有覆盖——一个靶点服务多类高危儿童实体瘤；
ROBO1 CAR-T 在类器官共培养里有效清除肿瘤细胞；MRT 荷瘤小鼠中浸润瘤体、显著缩瘤、生存期明显延长。

当然还在临床前阶段，脱靶安全性是进人体之前的关键关卡。但"表面蛋白组学筛 CAR-T 靶点"这条路，对整个儿童肿瘤领域都有示范意义。
论文发表于 Nature Communications（IF 18.1）。