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Genprex公司选定Andelyn生物科学公司为其糖尿病基因疗法项目提供规模化生产支持。该公司的候选产品采用腺相关病毒（AAV，Adeno-associated Virus）载体，通过胰管将Pdx1与MafA基因直接递送至胰腺，目前正被开发为1型与2型糖尿病的潜在治疗方案。
根据双方协议，Andelyn将对Genprex的AAV型糖尿病基因疗法候选产品开展工艺优化、规模放大、支持研究性新药（IND，Investigational New Drug）申报的生产及临床阶段生产工作，为临床试验提供支撑。
Andelyn的管理人员表示，本次合作将依托Andelyn的Curator®细胞与基因疗法平台，以及其在AAV工艺开发、技术转移、分析方法开发、药品生产质量管理规范（cGMP，current Good Manufacturing Practice）合规生产领域的经验。生产相关工作将涵盖工艺优化、规模放大、分析方法确认、效价检测方法开发，以及在cGMP合规设施内完成制剂生产。
针对1型糖尿病，Genprex的候选产品可将胰腺α细胞转化为具备胰岛素分泌功能的类β细胞。该公司管理人员介绍，目前已公布的1型糖尿病小鼠模型临床前研究结果显示，该疗法可长期恢复小鼠的正常血糖水平；非人灵长类模型研究结果显示，该疗法可降低胰岛素需求量、提升C肽水平、改善葡萄糖耐量。
针对自身免疫并非主要致病因素的2型糖尿病，Genprex正在评估该疗法是否可补充、恢复功能耗竭的产胰岛素β细胞。
Andelyn首席商务官Matt Niloff表示：“Andelyn十分荣幸能为Genprex推进这一重要的糖尿病基因疗法项目提供支持。从学术/研究级生产体系转向可规模化的cGMP生产工艺，是先进疗法开发过程中的关键节点。我们的团队将提供所需的技术、运营与质量合规专业能力，为Genprex即将达成的临床前及临床里程碑搭建稳固的生产基础。”
Genprex总裁兼首席执行官Ryan Confer补充道：“选定Andelyn作为合作方，是我们的糖尿病基因疗法项目推进IND申报支持研究及后续临床评估的重要一步。Andelyn在AAV开发与cGMP生产领域的经验，将助力我们完善生产工艺，推动该项目走向临床应用。”
【专业注释】
1. 腺相关病毒（AAV）：基因疗法领域常用的安全递送载体
2. 研究性新药（IND）：药物进入临床试验前需完成的申报环节
3. cGMP：药品生产全过程需遵循的质量管理规范