血友病缺的，到底是哪一块

【一天一个靶点 · 第 300 期】凝血因子 VIII（F8）

血液要凝固，需要一串因子依次激活。
其中一个缺失，出血就很难止住。

它是什么

凝血因子 VIII 在循环中与血管性血友病因子结合，被激活后作为辅因子加速因子Ⅸa 对因子Ⅹ的活化。
它的缺失导致内源性凝血受阻，临床表现为关节与肌肉的反复出血。
抑制物的出现，会让替代治疗失效。
基因位于 X 染色体，患者以男性为主。

和哪些病有关

治疗以凝血因子 VIII 的替代为主，包括血浆来源与重组的浓缩物，可按需或预防性输注。
艾美赛珠单抗是双特异性抗体，模拟活化因子的辅因子功能，把两种凝血因子拉到一起。
它把给药间隔拉长到数周。
预防性输注能减少关节损伤，这一点已被长期随访支持。

谁在打它

代表药物：重组凝血因子 VIII 浓缩物；艾美赛珠单抗为双特异性抗体方案。
补充的因子在激活后与Ⅸa 结合，加速因子Ⅹ的活化，凝血酶生成恢复；双特异性抗体则直接桥接Ⅸa 与Ⅹ，绕开因子 VIII。

走到哪一步

用于血友病 A 的出血治疗与预防；需警惕抑制物产生，替代治疗期间监测因子活性与出血情况。

一句话记住

缺一块拼图，整条通路都推进不下去。

第 25 季到这里告一段落，下一季继续。

收藏起来，一天一个靶点，慢慢攒成一张自己的靶点地图。