糖链拆不掉，器官会受损

【一天一个靶点 · 第 333 期】艾杜糖醛酸-2-硫酸酯酶（IDS）

细胞里有一套回收系统。
糖链要拆成零件，需要一串酶。

它是什么

艾杜糖醛酸-2-硫酸酯酶在溶酶体中切除糖胺聚糖末端的硫酸基团，是降解硫酸皮肤素与硫酸类肝素的必需步骤。
酶缺失时，这些糖链在细胞内堆积，引起多器官进行性损害。
基因位于 X 染色体，患者多为男性。
症状多在幼儿期出现，进展速度个体差异较大。

和哪些病有关

艾杜硫酸酶是重组酶替代治疗，静脉输注后经甘露糖受体被细胞摄取，进入溶酶体补充缺失的活性。
它能减轻肝脾肿大、改善活动能力，但难以逆转已形成的中枢损害。
抗体产生会影响疗效。
治疗的时机越早，器官损害的累积就越少。

谁在打它

代表药物：艾杜硫酸酶（重组酶替代治疗）。
外源酶经细胞表面的受体介导内吞进入溶酶体，切除糖胺聚糖末端的硫酸基，堆积的底物被逐步降解清除。

走到哪一步

用于亨特综合征的酶替代治疗；需监测输注反应与抗体产生，中枢症状的改善有限。

一句话记住

缺一把剪刀，糖链就卡在溶酶体里。

明天讲：免疫球蛋白 Fc 受体 IIA

收藏起来，一天一个靶点，慢慢攒成一张自己的靶点地图。