同一个因子，能止血也能堵血管

【一天一个靶点 · 第 648 期】血管性血友病因子（VWF）

血流加速时，血管性血友病因子展开身体。
露出的位点抓住血小板，止血开始。

它是什么

血管性血友病因子由内皮细胞与巨核细胞合成，以多聚体形式储存。
血流剪切力增大时，它从球状展开，露出与血小板糖蛋白结合的位点。
血小板借此贴到受损血管壁，止血由此开始。
它同时携带第八因子，保护它不被快速清除。

和哪些病有关

血管性血友病由这个因子数量不足或功能异常引起，表现为黏膜出血、月经过多与术后渗血。
另一面，在多聚体被异常切割的血栓性血小板减少性紫癜中，超大分子多聚体让血小板过度聚集。
微血管里形成血栓，红细胞被挤碎。
两种极端，都指向同一个分子。

谁在打它

代表药物：卡普赛珠单抗（抗 VWF 纳米抗体）。
卡普赛珠单抗结合血管性血友病因子的A1结构域，阻断它与血小板糖蛋白的相互作用。
血小板不再被超大分子多聚体拉住，微血管内的血栓形成减少。
它不影响因子的其他功能，起效快、停药后作用迅速消退。
静脉注射给药，按体重调整。

走到哪一步

用于获得性血栓性血小板减少性紫癜，与血浆置换及免疫抑制联合。
静脉注射，起始阶段每日一次，随后减量。
常见不良反应包括鼻出血、牙龈出血与头痛。
用药期间需监测出血征象与血小板计数，手术前应评估出血风险。

一句话记住

同一只手，能止血也能堵路。

第 54 季到这里告一段落，下一季继续。

收藏起来，一天一个靶点，慢慢攒成一张自己的靶点地图。