本文作者：朱利安娜·勒米厄（Julianna LeMieux）博士
图注：波士顿 [来源：Getty images / joe daniel price / Moment]
美国基因与细胞治疗学会（American Society of Gene & Cell Therapy, ASGCT）年会将于下周在波士顿开幕。本届年会设置专题分会、主旨报告、炉边谈话、海报展示、参展商展区等丰富环节，日程紧凑充实。
《GEN》杂志连续第二年对自2016年起担任ASGCT首席执行官的法学博士大卫·巴雷特进行了专访。本次访谈围绕他对本届年会的展望、参会者值得关注的新增亮点，以及他个人最期待的内容展开讨论。
本访谈经编辑精简并梳理逻辑，以提升可读性。
勒米厄： ASGCT年会为年度固定举办的学术会议，本届年会有哪些特别之处？
巴雷特： 今年的年会有诸多亮点。首先，本次会议可以说是一次“回家之旅”，格外令人振奋。ASGCT上一次在波士顿举办年会还是2008年，而波士顿是基因治疗、生物技术产业及相关基础研究的集聚高地，你在剑桥区就能感受到浓厚的产业学术氛围，相信参会者在会展中心内也能充分体会到这一点。
今年选址波士顿对我个人而言也有特殊意义：2016年我刚加入ASGCT时，最先推进的工作之一就是敲定2020年年会在波士顿海恩斯会展中心举办，当时我非常兴奋，这也是我们首次计划包下整座会展中心举办年会。但受新冠疫情影响，2020年的会议被迫取消，因此本次波士顿年会对我而言格外特别，我们终于实现了2016年就期盼的波士顿办会计划。
我们的会议规模也在持续扩大：本次我们选用了波士顿两座会展中心中规模更大的场馆，参会人数将超过去年，我完全有信心本届年会参会规模将实现同比显著增长。
至于今年的其他新增亮点：我去年也提到过这点，但仍值得再次强调——每年的学术成果都有新突破。ASGCT年会每年都有高质量的学术成果展示，而具体会呈现哪些突破性进展始终充满惊喜，每年的前沿进展都各有不同，这本身就让本届年会充满了新意与看点。
此外，今年的展区还设置了宠物狗互动专区，也会是非常有趣的环节。
勒米厄： 本届年会上将重点展示ASGCT过去一年的哪些工作成果？
巴雷特： ASGCT过去一年完成了大量工作，其中部分成果我们已经公开披露，还有很多内容将在本届年会上正式发布。
首先是我们与孤儿药治疗加速器（Orphan Therapeutics Accelerator, OTX L）合作搭建的CGTxchange平台，这是全球首个、也是目前唯一的细胞与基因治疗资产信息交换与交易平台。该平台目前正在搭建中，我们将在年会期间公布多项重磅消息，披露预计届时将上线平台的相关资产。该平台是我们针对尚处于商业化前可行性阶段（并非不具备商业化潜力）的细胞与基因治疗产品，推进其商业化落地的系列工作的结晶。
此外，ASGCT将首次在年会期间举办“动量（Momentum）”主题慈善晚宴，该活动获得了赞助商与捐赠方的热烈响应，目前门票已全部售罄。晚宴将用于庆祝ASGCT基金会正式成立，该基金会为独立注册的501C3类慈善基金会，宗旨是支持ASGCT助力青年科研人员成长、推动细胞与基因治疗研发的核心使命。晚宴上我们还将公布多项新举措，用于提升患者可及性，降低细胞与基因治疗相关的诊断、临床试验入组及治疗环节的壁垒。
另一项重要进展是我们的教育项目大幅扩容：我们近期上线了全新的电子学习工具与平台——ASGCT学习中心，这是我们推进的重点项目，旨在为持续增长的新受众提供更多最新学习内容。
我们清楚ASGCT的受众群体非常广泛，涵盖细胞与基因治疗领域的基础科研人员、转化研究者、临床科学家，以及细胞与基因治疗药物开发与落地全生态中的各类从业人员。我们正在探索新的方式提供学习内容，满足这一庞大受众群体的不同学习需求，而学习中心就是我们实现这一目标的核心工具。
勒米厄： 你希望参会者能从本届年会中有哪些收获？
巴雷特： 我希望他们能有几方面的收获：第一，我希望他们能了解该领域过去12个月的最新进展、前沿动态与行业趋势，将这些知识带回各自的工作岗位。总体而言，我们希望通过拓展细胞与基因治疗领域所有利益相关方的知识储备，实现我们的核心使命。另一方面，我希望参会者能感受到，在经历了过去两三年领域的起伏波动后，整个行业对细胞与基因治疗药物下一阶段的发展抱有极高的期待。
目前我们已经有了多条极具前景的新监管路径，个性化基因编辑技术取得了大量进展，能够更快、更有效地为有需求的患者提供基因治疗方案；传统的腺相关病毒（adeno-associated virus, AAV）基因治疗也取得了显著突破，安全性与有效性大幅提升；细胞类基因治疗的适应症范围持续拓展，嵌合抗原受体T细胞（chimeric antigen receptor T cell, CAR-T）疗法目前主要应用于肿瘤领域，但其在肿瘤外适应症的应用前景也在不断拓宽。因此我希望参会者能带着全新的动力与热情投入到后续的细胞与基因治疗研发工作中。
勒米厄： 本届年会有没有设置特定环节，来讨论科学界目前面临的经费短缺及其他壁垒等相关挑战？
巴雷特： 我们非常荣幸邀请到近期刚被任命为美国食品药品监督管理局（FDA）生物制品评估和研究中心（Center for Biologics Evaluation and Research, CBER）代理主任的凯瑟琳·萨拉玛博士参与炉边谈话，解答监管相关的不确定性问题。[萨拉玛于5月1日接替维奈·普拉萨德医学博士、公共卫生硕士出任该职位。]
此外我们还有另外两场聚焦监管议题的炉边谈话，这三场炉边谈话将为参会者提供深入了解相关政策、提问交流、与相关领域嘉宾直接对话的机会。
我认为参会者也能从更广泛的层面了解到ASGCT正在推进的相关工作：我们始终在与FDA构建合作关系与良性互动机制，回应行业的监管相关诉求。
勒米厄： 你个人最期待的环节是什么？
巴雷特： 我去年也提到过这点，这确实是我每年年会最喜欢的环节：我每年都会抽时间观看展区的搭建过程，当开幕的围栏撤下、参会者首次进入展区参加开幕招待会时，整个展区整洁有序、布置完善。我最喜欢看着展区一点点搭建完成的过程，看着所有内容就位、所有领域从业者齐聚同一空间，亲眼见证整个行业的鲜活面貌，这种感觉非常振奋。毕竟我们日常大多是对着电脑工作，通过阅读、收听相关内容了解行业动态，而当你亲眼看到整个基因与细胞治疗领域的成果集中展示时，会感到格外激动与满足。
最后我得说，我还很期待在波士顿多吃点蛤蜊浓汤（笑）。
专业注释
- ASGCT：细胞与基因治疗领域顶级国际学术组织
- CBER：FDA下属负责生物制品监管的核心机构
- AAV：基因治疗领域应用最广泛的递送载体之一
- CAR-T：经基因编辑改造的抗肿瘤细胞治疗产品