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总部位于挪威奥斯陆的Circio与中国苏州的GenAssist达成研究合作，共同开发经circVec优化的腺相关病毒（AAV）载体，这类载体专为体内（in vivo*）细胞疗法、靶向低剂量全身给药基因疗法设计。
遗传性肌肉疾病是临床未满足需求极高的领域，当前基因疗法所需的高给药剂量往往伴随严重毒性。Circio发言人表示，双方将整合各自的互补技术，共同开发下一代AAV基因疗法候选产品，研究聚焦于遗传性肌肉疾病，目标是在远低于传统AAV基因疗法给药剂量的条件下，实现高效、广泛的肌肉特异性表达。
GenAssist首席执行官何春艳博士表示：“我们的第二代AAV平台建立了安全性新基准，采用高度组织特异性、脱靶剔除型衣壳，可大幅降低全身给药剂量，同时消除脱靶毒性。通过与Circio合作，我们将整合其独有的环状RNA技术。该合作直接回应了下一代遗传药物的核心需求，突破传统疗法中‘剂量-表达’的权衡限制，可开发更安全、更有效的治疗产品。”
此外，Circio与GenAssist还将探索共同开发用于肿瘤及自身免疫疾病治疗的体内嵌合抗原受体T细胞（CAR-T）候选产品的潜力。双方将整合GenAssist的T细胞靶向技术与Circio的circVec表达盒，制备新型AAV载体，后续将开展体外（in vitro）及体内功能验证，若验证成功，将筛选候选产品进入临床前开发阶段。
Circio首席技术官托马斯·汉森博士补充道：“GenAssist开发的靶向AAV经全身给药后，可特异性高效转导肌肉细胞或T细胞，且几乎完全剔除肝脏脱靶性。本次合作将评估经优化的circVec表达系统能否与这些靶向衣壳、启动子产生协同效应。”
“这完全契合Circio的发展战略，即通过内部及外部合作，在多种组织中测试不同AAV变体搭载circVec的效果。我们可借此发掘circVec发挥治疗价值的新方向，并建立合作关系为后续开发创造更多可能性。中国的科研水平前沿，且可通过加速路径快速获得早期临床数据，是极具吸引力的合作区域。”
*注释：circVec为Circio开发的环状RNA表达载体技术