图注：2026年BIO大会FDA市政厅会议参会嘉宾（左至右）：法学博士Lowell Zeta，FDA代理办公厅主任；Karim Mikhail，生物制品评价与研究中心（CBER）代理主任；医学博士、哲学博士Michael Davis，药品评价与研究中心（CDER）代理主任 [摄影：Uduak Thomas]
【圣地亚哥讯】美国食品药品监督管理局（U.S. Food and Drug Administration, FDA）正处于领导层更迭之外的文化与运营转型阶段。中美生物技术竞争推动了美国国内的监管改革讨论，现行监管范式（尤其是罕见病领域的监管规则）正接受评估与调整，同时患者视角需更深度融入药物研发全流程。
上述内容是本届于圣地亚哥举办的生物技术创新组织（Biotechnology Innovation Organization, BIO）大会上FDA领导层市政厅论坛的核心议题，本次论坛邀请了FDA现任领导团队成员参与。
BIO总裁兼首席执行官John Crowley主持了本次讨论，参与嘉宾包括FDA药品评价与研究中心（Center for Drug Evaluation and Research, CDER）代理主任、生物制品评价与研究中心（Center for Biologics Evaluation and Research, CBER）代理主任及FDA代理办公厅主任。这场时长1小时的讨论会场座无虚席，嘉宾们介绍了FDA当前的工作重点、人员扩招计划及其他正在推进的举措。
讨论的核心内容之一是FDA的人员队伍稳定计划，此前政府效率部（Department of Government Efficiency, DOGE）推行了大规模人员裁减，且多名高层近期相继离职。嘉宾承认上述事件对FDA运营造成了干扰，导致机构经验流失，过往监管政策可预见性下降，但并未过多赘述相关问题。
与会嘉宾达成共识，认为人员队伍稳定是FDA顺利推进多项计划的重要前提。CDER代理主任Michael Davis（MD, PhD）表示，人员队伍建设是他上任后的首要工作之一，初期工作重点为“强化中心核心能力，尤其是人员队伍建设”，同时探索人员保留与招聘扩增的可行路径。
讨论还涉及提升团队整体士气、扩增人员规模、回归FDA核心使命等计划。FDA代理办公厅主任、法学博士Lowell Zeta表示，相关工作包括落地“已公布的或讨论已久的多项举措”，同时梳理支撑这些项目落地的配套需求。
CBER代理主任Karim Mikhail指出，除处理现有申报资料外，其团队也在预判未来挑战并制定快速响应方案，以避免审评积压。
Zeta介绍，FDA当前计划填补全机构超过2200个核定岗位，本轮招聘已有约600名人员正在入职流程中，“我们认为目前工作进展良好”。CDER的Davis表示，机构欢迎“有意愿回归的优秀人员”重新入职，同时也在招聘具备所需技能、有志于公共卫生事业的新候选人。
FDA也在主动采取措施降低人员流失率，包括为员工提供与领导层面对面沟通挑战与支持需求的渠道。相关举措已初见成效，例如CDER的人员流失率已回落至历史正常水平。
临床开发模式现代化
本周早些时候，FDA公布了一系列初步举措，旨在“推动临床开发现代化”并加速早期与后期临床开发进程。这些举措是美国卫生与公众服务部“开拓者行动（Operation TrialBlazer）”的组成部分。拟议的改革将简化I期临床申报要求，为药物研发机构明确该阶段需提交的材料范围及可延后提交的内容。FDA正在就部分拟议举措向科学界征集公众意见。
嘉宾表示，这些拟议举措标志着药物开发监管模式从传统的全面审评思路向更具适应性的设计思路的根本性转变。Mikhail表示：“所有人都清楚我们面临的挑战，我们的审评具备极高的严谨性，但我们需要确保审评速度与严谨性相匹配。”
值得注意的是，FDA也在推动将患者视角更核心地纳入药物研发流程。当Crowley问及相关落地路径时，Davis分享了他参与FDA组织的史密斯-马吉利综合征¹患者家长倾听会的经历。通过询问“养育这类疾病患儿是什么感受？疾病对患儿有哪些影响？对家庭结构有哪些影响？”这类问题，能让“研发数据与患者及家庭的实际体验的关联更加具象”。
中国竞争挑战
本次论坛乃至整场大会的另一核心议题是维持美国在生物技术领域的竞争力与领先地位。嘉宾承认，中国目前在生物技术基础设施建设方面具备竞争优势，且由于美国国内临床成本上升、监管负担较重，美国的临床试验正不断向海外转移。
Crowley指出，“坦率来说，中国正在抢占我们的市场份额”，“我们正迫使大量创新主体与企业前往中国开展早期临床试验”。在这一形势下，FDA可发挥至关重要的作用。
Crowley表示，FDA传统上被视为“公共健康的守护者，这是其首要核心职能”，但“作为创新风向标、保障与国家安全绑定的美国生物技术竞争力是FDA全新的重要职能”。嘉宾同时指出，人工智能工具、数字健康技术、可穿戴传感器的普及应用是FDA内部创新的重要来源。
FDA近期表示，若此前申报被拒的企业选择重新提交申报资料，FDA愿意重新评估过去数月作出的相关审批决定。Davis表示：“我希望确保我们作出的决策正确，且获得美国公众的信任。我认为公众非常信赖FDA的决策能力，我们正与机构内的多学科专家团队密切协作推进相关工作。”
Mikhail明确表示，FDA不会批准所有申报，但会确保患者安全被置于优先地位，且审批过程会充分参考FDA多学科科学专家的关键意见。
“所有人都希望为患者争取最优结果，因此我们会将安全放在首位，且确保所有相关方就‘二次审评’的规则达成共识。”
专业注释
¹ 史密斯-马吉利综合征：由染色体微缺失导致的罕见遗传性疾病。