全球首个基于人胚胎干细胞的亨廷顿病（Huntington"s disease, HD）人体临床试验已在加州大学欧文分校（University of California, Irvine, UCI）的临床诊疗机构UCI医学中心正式启动。这项Ib/IIa期临床试验将评估胚胎干细胞来源的hNSC-01神经干细胞的安全性，试验采用专用神经定位与靶向立体定向系统将干细胞递送至脑内。
亨廷顿病是一种致命的进行性遗传疾病，会逐步破坏脑细胞。该病通常在35~50岁起病，症状包括不自主运动、思维与日常任务规划能力受损、抑郁等情绪改变。若该疗法研发成功，可延长患者的自主生活时间，大幅降低长期照护成本。
“这项临床试验凸显了跨学科的学术与临床团队联合亨廷顿病患者家属在推动医学进步中的重要作用”，加州大学欧文分校精神病学与人类行为学教授Leslie M. Thompson博士表示，“我们十分感谢参与试验的患者及其家属，他们的勇气为几乎无治疗选择的患者带来了希望。”
首例受试者已于5月在UCI欧文医学中心接受了治疗，该中心拥有奥兰治县首个成人骨髓/干细胞移植与细胞治疗项目。第二例受试者计划于7月接受治疗。
“首例受试者的治疗过程十分顺利，截至目前未报告任何严重不良事件”，UCI医学中心神经内科医师Ravi Rajmohan博士表示，“这项试验可能让我们进一步向未来可及的亨廷顿病治疗方案迈进，此类疗法有望延缓亨廷顿病的疾病进展。”
本次试验的疗法hNSC-01采用胚胎干细胞来源的多能神经干细胞，由加州大学戴维斯分校的药品生产质量管理规范（Good Manufacturing Practice, GMP）设施制备。动物实验结果显示，该类细胞可保护现存脑细胞、替代缺失细胞、重建受损脑环路、释放脑源性神经营养因子（brain-derived neurotrophic factor, BDNF）*等有益蛋白，同时减少损伤脑细胞的有害蛋白聚集。小鼠实验也证实该干细胞具备长期安全性。
*【注释】脑源性神经营养因子：维持神经元存活与功能的核心调控因子。
该临床试验将入组21名年龄在18~65岁的早期亨廷顿病患者，其中12名受试者纳入Ib期剂量递增组，9名受试者纳入IIa期扩展组。
干细胞植入手术为全身麻醉下进行，手术时长约6小时。受试者俯卧于磁共振成像（Magnetic Resonance Imaging, MRI）扫描仪中，研究者采用商业化专有治疗支撑平台进行导航与手术递送，将干细胞直接植入脑深部的纹状体。纹状体负责调控运动、决策、动机等功能，其损伤是亨廷顿病症状的诱因。研究人员将密切监测受试者的安全性，以及潜在获益的初步指征。
本临床试验获得了加州再生医学研究所（California Institute of Regenerative Medicine, CIRM）1200万美元的资助，由加州大学欧文分校Alpha诊所协调开展。