1. 领域背景与文献
文献英文标题：Patient-Reported Outcome Measures Used in Primary Hyperparathyroidism: A Scoping Review；
发表期刊：文献未明确提供该数据；影响因子：文献未明确提供该数据；研究领域：内分泌学（原发性甲状旁腺功能亢进症）
原发性甲状旁腺功能亢进症是常见的慢性内分泌肿瘤性疾病，若未及时治疗可引发靶器官损伤，包括早发性骨质疏松症、复发性肾结石等，同时患者常伴随疲劳、认知障碍、睡眠紊乱、焦虑等非特异性症状，严重影响健康相关生活质量。目前手术切除功能亢进的甲状旁腺是唯一治愈方法，特殊情况下可选择观察随访，但现有共识指南仅明确手术指征，未纳入症状及健康相关生活质量改善的评估维度。既往研究尝试论证手术对改善患者症状及生活质量的有效性，但结果存在差异，且多数依赖临床医生的经验性报告和病历记录，这种非结构化评估方法难以客观评价结局、比较研究结果，也无法确定观察到的变化是否具有临床意义。患者报告结局测量工具是标准化评估工具，可直接从患者处客观量化与健康相关生活质量相关的无形指标，无需他人解读，但这类工具在原发性甲状旁腺功能亢进症研究中的应用范围、具体类型及适用性尚未明确，本研究通过范围综述填补这一空白，为领域内研究的方法学优化提供依据。
2. 文献综述解析
本文献综述部分以原发性甲状旁腺功能亢进症研究中患者报告结局测量工具的使用情况为核心，按是否采用标准化工具、工具的验证状态及测量理论进行分类评述，明确了领域内研究的方法学异质性与核心缺陷。
现有研究可分为两类，一类未使用标准化患者报告结局测量工具，占纳入研究的49.7%，这类研究多采用临时问卷、症状清单或病历回顾等非标准化方式评估症状及健康相关生活质量，其优势在于操作简便、成本较低，但存在明显局限性，包括结果缺乏可比性、易引入测量偏倚，无法准确反映患者的真实感受，也难以进行跨研究的证据整合。另一类使用了标准化患者报告结局测量工具，共96项研究，涉及36种不同的工具，其中最常用的是36条目简明健康调查量表、甲状旁腺切除术症状评估量表及贝克抑郁量表，这些工具在其他疾病领域已被广泛应用，具有成熟的信效度数据，但仅3种工具（36条目简明健康调查量表、甲状旁腺切除术症状评估量表、原发性甲状旁腺功能亢进症生活质量问卷）在原发性甲状旁腺功能亢进症人群中具有部分有效性证据，其余均仅在非原发性甲状旁腺功能亢进症人群中验证，存在工具适用性不足的问题。通过对比现有研究的未解决问题，本研究的创新价值在于首次全面系统地梳理了原发性甲状旁腺功能亢进症研究中患者报告结局测量工具的使用现状，明确了领域内方法学的核心缺陷，包括标准化工具使用率低、工具缺乏疾病特异性验证、依赖传统测量理论等，为未来研究的方法学规范提供了明确方向。
3. 研究思路总结与详细解析
本研究的核心目标是明确原发性甲状旁腺功能亢进症研究中患者报告结局测量工具的使用范围及具体类型，核心科学问题是评估现有研究中这类工具的适用性与方法学严谨性，技术路线遵循范围综述的标准流程：文献检索→筛选→数据提取→分析总结，形成完整的研究闭环。
3.1 文献检索与筛选
实验目的：全面检索并筛选符合条件的原发性甲状旁腺功能亢进症相关研究，明确其中使用患者报告结局测量工具的研究范围。
方法细节：遵循Joanna Briggs Institute范围综述方法及系统评价与Meta分析优先报告的条目-范围综述扩展版（PRISMA-ScR）规范，研究方案在PROSPERO注册（CRD42023438287）。检索Embase、MEDLINE、CINAHL Complete、Web of Science、PsycINFO及Cochrane Library 6个数据库，检索时间从建库至2024年10月8日，由临床图书馆员制定检索策略。将检索结果导入Covidence软件，由两名研究者独立筛选标题和摘要，对可能符合条件的研究进行全文审查，纳入标准为：涉及18岁及以上原发性甲状旁腺功能亢进症患者、使用至少一种标准化患者报告结局测量工具的原始研究，排除病例报告、灰色文献、综述、指南等类型文献，同时排除使用临时问卷、修改后的工具或未经验证的代理评估工具的研究。
结果解读：经去重、筛选后，共获取326篇需全文审查的文献，其中30篇无法获取、27篇非英文、26篇不符合研究设计标准，最终纳入243篇全文研究，其中147篇（49.7%）未使用患者报告结局测量工具，96篇（50.3%）使用了至少一种工具。研究流程以PRISMA图呈现（
），清晰展示了文献筛选的各阶段数量变化。
产品关联：实验所用关键产品：Covidence文献管理软件（用于文献筛选）；文献未提及具体实验试剂，领域常规使用医学数据库（如MEDLINE、Embase等）进行文献检索。
3.2 数据提取与分析
实验目的：提取纳入研究及所用患者报告结局测量工具的核心特征，分析工具的使用现状与适用性。
方法细节：由两名研究者独立提取数据，包括研究的发表年份、国家、期刊类型、研究设计、样本量、女性患者比例、原发性甲状旁腺功能亢进症类型、患者报告结局测量工具是否为主要结局等；同时提取工具的名称、开发年份、目标人群、测量维度、条目数量、心理测量理论及在原发性甲状旁腺功能亢进症人群中的有效性证据等信息。通过PROQOLID™及COSMIN系统评价数据库验证工具的合法性，数据综合采用定性与定量结合的方式，遵循Joanna Briggs Institute的方法学要求。
结果解读：纳入研究最早发表于1991年，多发表于普通外科期刊（52%），以前瞻性队列研究为主（59%），研究人群主要来自美国（37项），其次为英国（10项），经典/高钙血症型原发性甲状旁腺功能亢进症患者占比最高（82项），中位样本量为72（四分位距45-129），中位女性患者比例为79%（四分位距74-83），研究的全球分布以柱状图呈现（
）。共识别出36种独特的患者报告结局测量工具，其中仅3种在原发性甲状旁腺功能亢进症人群中具有有效性证据，其余均仅在其他人群中验证；仅2种工具采用现代测量理论（项目反应理论或Rasch测量理论）开发，其余均基于经典测量理论；测量维度以症状和心理健康构念为主，构念分布以饼图呈现（
）。
产品关联：文献未提及具体实验产品，领域常规使用电子表格软件（如Excel）或统计分析软件（如SPSS、R）进行数据整理与分析。
4. Biomarker研究及发现成果
本研究中涉及的Biomarker为通过患者报告结局测量工具量化的症状及健康相关生活质量指标，属于患者报告结局类Biomarker，其筛选逻辑为从已发表的原发性甲状旁腺功能亢进症研究中识别所有使用的标准化测量工具，验证逻辑为评估这些工具在原发性甲状旁腺功能亢进症人群中的有效性证据。
这些Biomarker的来源为原发性甲状旁腺功能亢进症患者的自我报告，验证方法包括检查工具是否在该人群中进行过信效度研究，其中仅3种工具（36条目简明健康调查量表、甲状旁腺切除术症状评估量表、原发性甲状旁腺功能亢进症生活质量问卷）具有在原发性甲状旁腺功能亢进症人群中的有效性证据，其余工具的验证人群为非原发性甲状旁腺功能亢进症患者，其在原发性甲状旁腺功能亢进症人群中的特异性与敏感性数据（文献未明确提供该数据，基于图表趋势推测）可能存在不足，无法准确反映该疾病患者的症状特征与生活质量变化。核心成果方面，本研究明确了原发性甲状旁腺功能亢进症研究中患者报告结局类Biomarker测量的核心缺陷，包括标准化测量工具使用率低（仅50.3%的研究使用）、工具缺乏疾病特异性验证、测量方法异质性大，首次系统呈现了这类Biomarker的使用现状，为未来开发疾病特异性的患者报告结局测量工具提供了方向；同时，研究指出基于现代测量理论的工具在捕捉细微症状变化方面更具优势，建议未来研究优先选择这类工具，以提高测量的精准性与敏感性，相关结论为原发性甲状旁腺功能亢进症的患者中心研究与临床实践提供了重要依据。